該藥可為2歲以下患上脊髓性肌萎縮症（SMA）的幼兒進行治療。
美國食品及藥物管理局（FDA）周五批准瑞士諾華製藥廠（Novartis）研發的基因治療藥Zolgensma，為2歲以下患上脊髓性肌萎縮症（SMA）的幼兒進行治療。這是全球最昂貴的藥物，雖然治療只是一次過注射，但要花上215萬美元（約1660多萬港元）。
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脊髓性肌萎縮症會摧毀嬰孩的肌肉，幾乎所有患者都會在確診後數年內死亡。患者因為基因異變，控制肌肉的能力急速變弱，以致不能活動，甚至無法吞咽和呼吸，最終死亡。美國平均每年有400名嬰兒確診患上這種病。
全球最貴基因治療藥Zolgensma。網上圖片
Zolgensma以病人體內壞了的基因作為目標，進行針對性治療。在治療過程中，患病幼兒需要一次過注射藥物，需時大約1小時。食品及藥物管理局批准2歲以下的幼兒，若接受基因測試後證實患上3種類型脊髓性肌萎縮症的任何一種，即使尚未出現病癥，都可以接受這種藥物治療。
諾華藥廠的行政高層為Zolgensma定價高昂作出辯護，他們說，一次過的藥物治療，比起每年要花費數萬美元的長期治療更加珍貴。
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洛杉磯兒科醫院小兒神經病學家蒂昂森說：「這種藥物可能為最嚴重的一種脊髓性肌萎縮症的治療方法定下一套標準。現在的工作，是與醫療保險公司洽談費用事宜。」
諾華藥廠表示，願意與保險界合作，讓醫療保險公司分5年支付費用，即每年42.5萬美元（約330多萬港元）。如果病人接受治療後起不到作用，藥廠答應退回部分費用。
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另一種獲美國監管部門批准、同樣治療這種病的藥物叫Spinraza，但它不是一次過注射，而是每隔4個月注射一次，頭一年費用為75萬美元（約587萬港元），之後每年35萬美元（約274萬港元）。