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全美首例!11歲男童基因治療先天失聰 人生第一次聽到聲音

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全美首例!11歲男童基因治療先天失聰 人生第一次聽到聲音
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全美首例!11歲男童基因治療先天失聰 人生第一次聽到聲音

2024年01月27日 11:20 最後更新:14:06

美國一名11歲先天失聰的男童接受基因治療,接受治療近4個月後單耳聽力已改善到僅有輕度至中度聽損,讓他有生以來第一次聽到聲音。

伊薩姆(Aissam Dam)近日成為美國第一位接受基因治療的先天性失聰患者。伊薩姆在摩洛哥出生,三年前與家人移居西班牙,並學習手語以與人溝通。去年,他在專科醫生的建議下前往美國接受基因治療,這項治療非常成功,讓他進入了一個全新的聽覺世界。負責治療的費城兒童醫院發表聲明表示,這一里程碑為全球因基因變異而導致聽力損失的患者帶來了希望。

全球約有3400萬名兒童失聰或聽力受損,其中多達60%的病例與基因異常有關。伊薩姆由於單一基因「otoferlin」的變異,從出生時就患有「極重度失聰」,這是一種極為罕見的情況,全球約有20萬名患者。基因治療是通過取代患者耳內存在變異的otoferlin基因,使用具有正常功能的基因。

醫院表示,自從伊薩姆接受單耳治療近4個月後,他的聽力已經改善到輕度至中度聽損,他「確實是有生以來第一次聽到聲音」。報道指出,他在接受治療後的幾天內就能夠聽到汽車的聲音,兩個月後,他的聽力接近正常水平。伊薩姆表示,起初聽到聲音時感到害怕,但之後開始享受不同的聲音,包括電梯聲、說話聲和剪髮聲等,他「特別喜歡人聲」。他還第一次在剪髮時聽到音樂。報道指出,儘管他可以聽到聲音,但由於大腦學習語言的關鍵期在5歲之前,他可能無法學習說話。

示意圖片

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費城兒童醫院耳鼻喉科臨床研究主任傑米勒(John Germiller)表示,「雖然我們對患者進行的基因治療是為了矯正一種非常罕見的基因異常,但這些研究或許有助未來處理導致兒童聽力損失的150多個基因變異。」

示意圖。設計圖片

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全球首例!安徽醫院成功為肝癌患者完成豬肝移植手術

2024年05月27日 18:20

安徽醫科大學第一附屬醫院近日成功將基因改造豬肝移植到一位71歲右葉巨大肝癌的男性病人身上,術後肝功能恢復正常。

安徽醫院成功為肝癌患者完成豬肝移植手術

據安徽醫科大學第一附屬醫院於5月24日發布的通報,該醫院孫倍成教授團隊和雲南農業大學魏紅江教授團隊在合作中成功將基因改造豬肝移植到一位71歲右葉巨大肝癌的男性病人身上,開創了基因改造豬異種肝移植的先河。

微博圖片

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受豬肝移植的病患是一位71歲男性  罹患有右葉巨大肝癌

該名接受豬肝移植的病患是一位71歲男性,罹患有右葉巨大肝癌。在其他治療無效的情況下,經過家屬和患者的知情同意,安徽醫科大學第一附屬醫院分別召開學術委員會、臨床新技術倫理委員會、器官移植倫理委員會和動物倫理委員會,同意開展異種輔助肝移植研究。

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手術首先切除了患者右側肝葉上的巨大腫瘤,手術中確認剩餘的左肝葉無法滿足肝癌患者的肝功能需求。隨後,從雲南農業大學的重點實驗室獲取了一只重達514克、年齡11個月、體重32公斤的10基因編輯豬(雄性),將其肝臟移植到患者的右側肝臟區域內,手術進行非常順利。

術後患者未出現排斥反應 恢復良好

成功將610克的基因改造豬肝臟移植到患者體內。手術後7天內,患者沒有出現超急性和急性排斥反應,凝血系統正常。目前,該患者的肝功能已經恢復正常,移植的豬肝每天產生約200毫升的金黃色膽汁。

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全球首例活體人體異種肝移植手術

這是全球首例活體人體異種肝移植手術,也是全球第五例活體人體異種器官移植手術,使得異種豬肝移植進入臨床成為可能,對人類健康做出了重要貢獻。

安徽醫科大學第一附屬醫院院長孫倍成(微博圖片)

安徽醫科大學第一附屬醫院院長孫倍成(微博圖片)

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