香港中文大學公布能有效抑制神經細胞退化的最新研究。中大生命科學院研究團隊自2012年揭示多聚谷氨酰胺小腦萎縮症(polyQ SCA)的致病因素後,四年後成功研發P3多肽抑制劑,有效針對polyQ SCA中的六種類型及亨廷頓症等罕見疾病,延遲有關患者的發病年齡。
生命科學院陳浩然教授解釋原理指,核仁素會製造蛋白質,當基因出現突變時,核糖核酸(RNA)和蛋白會釋放毒性,致核仁素功能受損,「有毒的RNA分子會好似磁石般,吸走核仁素,令它們無法歸回原位正常工作,蛋白質少了,腦細胞會選擇性凋亡,集體自殺。」
而P3多肽抑制劑有助防止有毒RNA分子接觸核仁素,以助蛋白質增多,減少腦細胞死亡的機會。
陳教授又指,經多重包括試管、病人細胞和老鼠腦細胞等測試後,亦發現如將P3多肽抑制劑,配合有助防止有毒蛋白接觸核仁素的QBP1抑制劑使用,能更有效減少腦細胞死亡。
有關發明已取得美國專利及商標局的專利,正等待食品和藥理局審批,其後便可在人體作臨床測試。陳教授期望P3多肽抑制劑可進一步發展成藥物,為polyQ SCA患者帶來新希望。