香港大學李嘉誠醫學院(港大醫學院)研究團隊開發出新型測試平台，可同時試驗及改造數以百計精準的鹼基編輯器變體，突破現時基因编辑工具需逐一测試的限制，快速找出最適用和有效的基因治療工具。研究结果已於《CellSystems》期刊发表(按此瀏覽期刊文章)，並已就此技術提交相關專利申請。
鹼基编輯(base editing)是一種改良自CRISPR的新型基因編輯技術，並逐渐被視為可通過修正DNA來治療因單個鹼基突變基因而引致的相關疾病(如鐮刀型细胞貧血症、家族性高膽固醇血症等)的安全基因治療工具。現有基因编辑結果會因應鹼基編輯器的類型、版本、目標DNA序列組成及鹼基位置不同而有所差異。使用一個次優的鹼基編辑器有機會導致錯誤編輯或產生额外突變，而導致不符理想的结果。目前，為識別數十種現有鹼基编輯器的性能，研究員必須耗時费力地逐一測試，令鹼基編輯在每個治療位點上的用途更盡完善;此外，現有的鹼基編辑器在許多治療位點上未能进行精確編輯。儘管全球都在努力嘗試，但以傳統方法創建新鹼基编辑器仍需花上數個月甚至數年時間。
港大醫學院研究團隊成功將早前開發的先進技术 CombiSEAL1及鹼基編輯報告系統合併，建立一個新平台(下稱平台)，可快速構建出數百種或以上的鹼基編輯器變體，各變體具有不同脱氨酶和建基於CRISPR/Cas9的DNA識别結構域，這些微體的兼容性和性能尚需一一進行識別和比較。團隊進而運用平台來大量讀取每個變體的編輯效率、純度、DNA序列組成偏好以及在人類細胞中產生单一和多個鹼基轉换的偏差，從而在最短时间、最少誤差的情况下，挑選出最適用於基因治療的變體。為提高現有鹼基編輯器系統的效率，團隊進一步拓展平台的應用至改造單鏈嚮導RNA(sgRNA)骨架的莖環2區域，並於鹼基編輯器系統中進行篩選，成功辨識出兩個優於原生型的新骨架變種，SV48及SV240，可達致更高（高達2.2倍）的鹼基编辑效率。
新型統一測試方法可輕鬆地檢測所有帶標記的精確基因編輯器，避免耗時費力地逐一測試性能。
此外,團隊證明了平台不僅能識别和篩選鹼基編輯器，更兼容其他精確基因編輯器系統，如先導編輯器(prime editors)。對於鹼基編辑器無法糾正的治療情況，先導编辑器有助擴大平台搜尋範圍，以找出其他適合的編輯器修正基因突變。
新平台功能强大，有效加快研發新一代精確基因編輯器及應用於未來治療。港大醫學院生物醫學學院副教授黃兆麟解釋:「這就像在商店中的快捷結帳通道。由於所有货品(即鹼基編輯器變體)均带有特殊標記，在使用自助結帳機掃描時，我們只需將所有貨品一次過放入結帳機的篮子中，掃描器即可自動識別所有货品並完成付款(即在我們的案例中進行鹼基編輯性能分析)。這樣就無需掃描每件貨品，就如不需逐一測試每個鹼基編輯器。」
