雲南一名高中學歷的父親徐偉，自行購買設備、原料配製兩種「化合物」，用來給患罕見病的孩子延續生命。
中患者所面臨的罕見病葯、罕見病研究進展緩慢，患者缺少有效治療藥物的問題。”針對徐偉自製「化合物」的行為，該局工作人員稱，「如果他製作的不是藥品，我們就沒有干預的法律依據。」有律師向南都記者指出，此舉「沒有違反《藥品管理法》保護的法律意圖，所以法律上暫時不會對這類行為做出懲處。」
「以臨床需求為導向的新葯開發動力不足」
今年30歲的徐偉來自雲南昆明，他的兒子徐灝洋目前兩歲三個月。在他近1歲時，被確診患有遺傳性的銅缺乏疾病Menkes綜合症（以下簡稱Menkes），這是一種極其罕見的遺傳性疾病，許多孩子的生命停留在3歲以前。全球尚未有治癒方法，對症藥物也仍未上市。
在帶孩子四處奔波就醫後，徐偉發現組氨酸銅和伊利司莫銅能緩解病症。起初，他託病友幫忙帶葯，但始終不是長久之計。於是，他做出了一個決定——自製上述兩種「藥物」，而「這是唯一的選擇。」
所謂「藥物」，在徐偉看來，實際只是按配方製成的「化合物」。高中學歷的他，通過查單詞閱讀國外論文摸索配方，在家中由雜物間改造的“實驗室”里，自行購買設備、原料配製，並以身檢驗「化合物」安全性，最後用來給孩子延續生命。
徐偉曾加入一個41人的「Menkes治療交流群」。他稱，目前家長們普遍面臨用藥困難，“組氨酸銅和伊利司莫銅買不到，如果自己不製作，孩子用不上，就會越來越嚴重。”
中患者所面臨的罕見病葯、罕見病研究進展緩慢，患者缺少有效治療藥物的問題。”10月2日，雲南省藥品監督管理局方面向南都記者表示，其已關注到Menkes患者面臨的用藥困境。
對此，該局方面南都記者解釋，「由於我國人口基數大，罕見病種多，但是單一病種患病人數少，以臨床需求為導向的新葯開發動力不足。」
該局方面也向南都記者介紹，實際上近年來我國採取了罕見病藥品降價、加快新葯審批研發等措施，以加強藥物的可及性。「高度重視罕見病兒童用藥的研究和註冊，在優化審評申報條件等方面做了大量工作。」
如果不是藥品「就沒有干預的法律依據」
徐偉自製「葯」救子的經歷引髮網友廣泛關注，質疑的聲音也隨之而來——應當如何定義自製「化合物」行為，此舉是否涉及法律風險和責任？
10月2日，昆明市市場監督管理局工作人員向南都記者表示，該局主要監管流通和銷售領域的藥品，「 ‘自製’屬於生產領域， ‘藥品’ 是給自己用，職責方面不太好監管。」
徐偉家由雜物間改造的實驗室。受訪者供圖
雲南省藥品監督管理局工作人員則向南都記者坦言，「我們目前真不好回答這個行為怎麼理解定義。」該工作人員解釋，“通過研發生產之後，經過審批上市的，我們叫做藥品”，“首先要界定這個 ‘化合物’ 是不是藥品”，「如果他製作的不是藥品，我們就沒有干預的法律依據。」
陝西恆達律師事務所高級合伙人、知名公益律師趙良善向南都記者表示，根據《藥品管理法》規定，生產藥品必須獲得藥品生產許可證，遵守國家關於藥品的管理制度，「從這個角度來說，自己製作組氨酸銅、伊利司莫銅實際上是生產藥物卻沒有對應證件，自然是違法的。」“但是從製作藥物的原因、前提以及國內並沒有這類藥物的大前提來分析，他所製作的化合物並沒有流通、沒有銷售，也沒有非法流入市場，僅是自主研發自用，可以在此情理上理解為，沒有違反《藥品管理法》保護的法律意圖，所以法律上暫時不會對這類行為做出懲處。”
「罕見病患者及家屬自發加入到罕見病宣傳科研及藥物研發，使更多的人關注到罕見病患者，提高社會對罕見病認知程度，推動罕見病診療用藥發展是積極的」，雲南省藥品監督管理局方面同時也向南都記者強調，“科學和法治是藥品安全有效可及的重要保證，藥品的研發使用必須嚴格遵守國家藥品管理的要求。”
神州快訊
** 博客文章文責自負,不代表本公司立場 **
