上周日香港肌健協會與台灣生命之窗慈善協會聯合促成了一場「港台SMA連線座談」活動。來自台灣的醫療專家、病友組織代表及患者與香港十多個病患家屬透過線上線下齊聚一堂，圍繞罕見疾病脊髓肌肉萎縮症（SMA）的醫藥知識、治療進展、患者權益倡導及社會支持等議題展開深入交流，旨在促進兩地經驗互鑒，共同推動全體SMA患者及早得到適切藥物治療，以及醫療以外的社康支援。
SMA醫療專家實例分享 鼓勵患者及早用藥
來自台大醫院神經部暨腦中風中心主治醫師蔡力凱教授分享了有關SMA治療藥物的資訊和台灣使用經驗。他指出目前國際已認可3款針對性治療SMA的藥物，其中脊髓腔內注射藥物諾西納生（Nusinersen）透過每4個月一次腰椎穿刺注射治療（俗稱「背針」），臨床數據最為豐富，約九成患者可穩定病情、且五六成在身體不同部分肌力均有明顯進步；而利司撲蘭（Risdiplam）則為須每日服用的口服藥物，適合抗拒背針、注重便利性的患者；另外亦有一款適用於2歲以下兒童的基因治療藥物阿哌奧諾基（Onasemnogene abeparvovec）。
「無論選擇哪種藥物，及時治療都是關鍵。」蔡教授引用台灣真實世界數據強調，當地20至60多歲的患者使用背針治療後，運動功能評分均呈進步趨勢，部分原本無法行走的患者能在泳池模擬走路，咀嚼、頸部力量等日常生活能力顯著提升。「香港成人患者不必因年齡顧慮治療效果，台灣經驗證明，只要開啟治療，均能減緩惡化甚至改善狀況。」
兩地患者熱烈交流 香港成人患者期待用藥
台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔詳細分享了台灣推動SMA患者「有藥可用、有藥可選」的實踐經驗，其協會透過4年努力，把3款藥物引入政府全額資助，讓合適患者不限年齡、不限SMA發病類型用藥，並表示台灣目前已知的420位SMA患者中大約一半已開展治療，而協會內93位患者中6成根據療效選擇背針，部分則因便利性選擇口服藥，完全尊重個人意願。她特別建議香港患者：「藥物落地初期，要主動學習藥物知識，在診症時清晰表達需求；病友組織可借鑑台灣經驗，推動醫療機構提供更個性化的用藥指導。」
同為脊椎肌肉萎縮症患者的李怡潔，更分享了自己用藥後的改善。「最初使用口服藥時，一次長途飛行讓我呼吸困難，幾乎無法完成旅程；改用脊髓腔內注射藥物（背針）後，不僅呼吸狀況明顯改善，最近也順利坐飛機遠赴美國出席國際SMA醫學會議。」她笑稱，現在的自己可以規劃更多台灣以外的工作項目，這在從前是不敢想象的。
香港SMA成人患者高女士亦在會上分享：「幾年前被醫管局指不符合用藥門檻錯過治療，目前身體越來越差，這次分享讓我重新看到希望，現在只想盡快確認是否符合資格用藥，抓緊治療機會。期待用藥後恢復功能，獲得更多身心靈的自由，實現以前遙不可及的旅行體驗。」
病友高女士聽到「有藥可醫」的消息時激動落淚。
病友協會義務收集 SMA患者數據 祈順利銜接用藥
香港肌健協會會長呂文林在會上確認，經社會各界長期反映爭取，醫務衞生局及醫院管理局已於上月立法會衞生事務委員會中明確表示計劃開放25歲以上SMA成人患者的用藥資格，目前正處理一些行政程序，估計今年年底或明年初開放申請。
香港肌健協會會長呂文林
有見及此，香港肌健協會正展開一項《SMA患者問卷調查》，收集全港SMA患者資料，以便整理目前尚未接受任何針對性治療的SMA成人患者數據，稍後亦會主動與有關當局跟進，務求更好銜接後續放寬的藥物治療。他表示如患者希望參與調查或公眾有任何查詢，可以聯絡協會職員尋求協助。
呂文林坦言，香港患者仍面臨許多現實挑戰：例如：自費基因檢測費用高昂使得許多患者未能確診定斷，而治療以外許多神經肌肉疾病患者也面臨照顧及生活問題，諸如聘請外傭及支付維生儀器等費用亦需要社福政策持續體恤，患者及其家人才能順利重投社會，創造無限可能。
