政府發言人表示，首次有先進療法製品在「1+」藥物審批機制下獲批註冊。有關先進療法製品是治療多發性骨髓瘤的新藥，已獲內地的藥物監管機構批核，並成為擴展後的「1+」機制下，獲批註冊的首款先進療法製品。至今共有16款新藥按此機制獲批准註冊，其中7款新藥已獲納入醫院管理局藥物名冊。
至今有16款新藥按此機制獲批准註冊，其中7款新藥已獲納入醫院管理局藥物名冊。資料圖片
這款新藥屬於基因療法製品和體細胞療法製品，通過經基因改造加入嵌合抗原受體基因序列的T細胞（即CAR-T細胞）治療多發性骨髓瘤。香港藥劑業及毒藥管理局轄下的註冊委員會在對申請人提交的臨床數據及相關資料作出審評，以及經徵詢本地專家的意見後，認為符合相關安全、效能及素質標準，批准在香港註冊。衞生署已通知申請人有關審批結果。
發言人表示，自「1+」機制生效以來，連同這該款新藥，現時共有16款新藥按此機制獲批准註冊，其中7款新藥已獲納入醫院管理局藥物名冊。
衞生署透過不同渠道宣傳「1+」機制，至今收到170多間藥廠查詢。資料圖片
衞生署一直積極透過不同渠道宣傳「1+」機制，至今已收到170多間藥廠超過660個查詢，當中包括海外及內地藥廠。不少公司已表示有興趣在擴展的「1+」機制下，為包括先進療法製品的藥物提交註冊申請。衞生署於今年3月起，先後舉辦多場簡介講座及新藥註冊工作坊，並計劃在短期內推出申請前諮詢會議，以提升處理效率。
百時美施貴寶藥廠今日宣布，與屢獲殊榮的演員、導演、監製及倡導者瑪莉絲卡夏吉蒂合作，推出「探究骨髓瘤」多發性骨髓瘤宣傳活動。這次活動旨在強調持續科學探究的重要性，包括由藥廠主導的CELMoD研究，即腦蛋白E3連接酶調節。CELMoD研究透過細胞自身的蛋白質清除系統，分解與疾病相關的關鍵蛋白質，從而刺激免疫系統及增強殺死癌細胞的能力。瑪莉絲卡父親米奇夏吉蒂二十年前因該病離世，她藉此反思醫學研究如何演變，故這次宣傳活動對她別具意義。
瑪莉絲卡表示，父親一直都是她的英雄。她們失去他已多年，但她對這種摧毀了她生命中支柱的疾病仍存疑問。她形容這次宣傳活動是她紀念父親、解答骨髓瘤疑問的機會，並讓外界關注CELMoD研究，這是一個在她父親離世後出現的卓越科學探究領域，為患者及其親友帶來新希望。
「探究骨髓瘤」標誌 AP圖片
米奇夏吉蒂是一名演員、健美冠軍及顧家好男人。瑪莉絲卡首次察覺父親身體可能出現問題，是在她的婚禮上，當時米奇一向充滿活力，卻顯得異常疲憊。她當時以為父親只是情緒激動，但回想起來，她明白那是一個身體不適的徵兆。米奇秉持其精神，以積極態度面對骨髓瘤診斷，儘管當時的治療方案與現今不同，他仍奮戰至最後一刻。她重新連結米奇的故事，是「探究骨髓瘤」活動的核心，強調持續科學探究的迫切需要。
百時美施貴寶藥廠腫瘤商業化高級副總裁莫妮卡蕭醫生表示，聆聽瑪莉絲卡的故事，她即時產生共鳴。她多年前亦因多發性骨髓瘤失去父親，這段經歷持續影響她處理藥廠工作的態度。她憶述，當時雖受過醫生訓練，但正在業界工作，要真正了解父親的治療選擇及如何獲取這些選擇，是何等困難。她認為，任何患者或家屬都不應獨自面對這種複雜情況。這段經歷推動她致力擴大治療途徑、簡化患者的治療歷程，並加快推廣新科學方法，例如CELMoD研究，這些方法有望為多發性骨髓瘤患者帶來重大改變。
瑪莉絲卡夏吉蒂，「探究骨髓瘤」（Nikolett Kustos圖片） AP圖片
百時美施貴寶藥廠憑藉超二十年開創性研究及開發，徹底改變了多發性骨髓瘤的治療格局，並持續推動突破，在整個疾病進程中提升護理水平。在對患者堅定不移的承諾引導下，藥廠正探究新方法，包括CELMoD研究，這是其更大規模的靶向蛋白質降解平台的一部分，旨在深入了解多發性骨髓瘤的複雜生物學。
百時美施貴寶藥廠蛋白質穩態專題研究中心高級副總裁兼主管尼爾賓斯博士表示，他們對在推動科學發展、加深對多發性骨髓瘤的理解方面，長期以來的承諾及領導地位感到非常自豪。然而，儘管已取得重大進展，徹底改變了這種可治療但仍無法治癒的疾病，但他們的工作遠未結束。他指出，創新的CELMoD研究是他們對骨髓瘤進行科學探究的基石。這種方法透過細胞的天然蛋白質清除系統，特異性地與腦蛋白結合，選擇性地分解與該疾病相關的關鍵蛋白質。
瑪莉絲卡夏吉蒂，「探究骨髓瘤」（Nikolett Kustos圖片） AP圖片
多發性骨髓瘤是一種侵襲性血癌，始於骨髓，特異性影響漿細胞，即一種白血球。當漿細胞癌變時，它們會不受控制地增殖，導致各種併發症，包括骨骼損傷、腎臟問題、免疫功能減弱及貧血。美國每年約有三萬六千宗新確診個案，是第二常見的血癌。儘管醫學進步已改善患者預後，但多發性骨髓瘤仍然無法治癒，並以不斷復發及緩解期逐漸縮短為特徵，強調持續研究的迫切需要。
百時美施貴寶藥廠致力於推進對多發性骨髓瘤的理解及治療。他們科學探究的一個關鍵領域是CELMoD（腦蛋白E3連接酶調節）研究，這是更大規模的靶向蛋白質降解平台的一部分。這種創新方法探究如何特異性地與腦蛋白結合，腦蛋白在人體透過降解或分解來調節細胞蛋白質水平的自然過程中，發揮關鍵作用。透過將研究重點放在調節腦蛋白上，百時美施貴寶藥廠旨在選擇性地與調節多發性骨髓瘤細胞生長及存活的蛋白質結合，有望刺激免疫系統及增強殺死癌細胞的能力。這種研究方法強調他們致力於開創新的科學途徑，為面對這種複雜血癌的患者擴展可能性。
（美聯社）
