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港大醫學院開發創新工具修復錯誤基因 為神經退化性疾病帶來新希望

醫健事

港大醫學院開發創新工具修復錯誤基因 為神經退化性疾病帶來新希望
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港大醫學院開發創新工具修復錯誤基因 為神經退化性疾病帶來新希望

2026年05月28日 11:27 最後更新:17:20

香港大學李嘉誠醫學院(港大醫學院)生物醫學學院的研究團隊,在生物科技領域取得重大突破,有望徹底改變神經退化性疾病的治療策略。團隊開發出全新的核糖核酸(RNA)編輯技術「RNA 片段編輯平台」,這項技術有如 RNA 領域的「剪貼工具」,在無需永久改變患者 DNA 的情況下,能夠在活細胞內精準移除或替換遺傳訊息中的錯誤部分。這發現為亨廷頓舞蹈症等神經退化性疾病開闢新一代可逆轉、精準治療的新路徑。相關研究成果已在國際期刊《自然通訊》發表。

靶向RNA修復 無損細胞糾正錯誤

DNA 常被稱為生命的「藍圖」,而 RNA 則負責將指令傳遞到細胞內,促進重要蛋白質的合成。港大醫學院生物醫學學院助理教授權性哲教授表示,在眾多遺傳疾病中,例如亨廷頓舞蹈症和某些癌症的 RNA 訊息可能含有錯誤或毒性部分,從而引發疾病。然而,目前的編輯工具通常只會破壞整個 RNA 訊息,或者只能修復單一遺傳密碼,大大限制了治療潛力。

面對這個難題,團隊集中研究一種名為 Cas13 的酶。Cas13 是一種針對 RNA 而非 DNA 的分子剪刀。研究人員透過改造 Cas13 提升其精準度,使其能夠在特定位置「修剪」RNA。在此基礎上,團隊開發出「RNA 片段編輯平台」,在長段 RNA 發揮「尋找及替換」功能。該技術能在活細胞內切除 RNA 中的異常或受損的部分,並以正常的 RNA 加以修復,作為一種針對性的方法來精準修正致病基因。

恢復亨廷頓舞蹈症受損細胞功能

這種「靶向 RNA 修復」技術對亨廷頓舞蹈症等神經退化性疾病具有重大潛在影響。此疾病的患者的 RNA 會出現具毒性的重覆片段,導致腦細胞受損。目前的實驗性治療往往會移除整段 RNA 訊息,這種方法有機會阻礙有益蛋白質發揮功能。這個創新的「RNA 片段編輯平台」則能選擇性地移除有害片段,同時保留 RNA 的正常部分。

權性哲教授指出,團隊的目標是開發一種可編程的 RNA 修復工具,在不永久改變患者 DNA 的前提下進行治療。「RNA 片段編輯平台」提供一種靈活且安全的方法,可根據患者的情況進行個人化調整,用於治療神經退化性疾病。這項技術也為以 RNA 為基礎的療法開啟新的可能性——只要停止療程就可調整或逆轉功效,正如服用傳統藥物一樣。此研究由權性哲教授領導,第一作者為同一學院的博士生林啟正。

權性哲教授(後排左一)領導的研究團隊開發創新工具修復錯誤基因,為神經退化性疾病帶來新希望。

權性哲教授(後排左一)領導的研究團隊開發創新工具修復錯誤基因,為神經退化性疾病帶來新希望。

香港測量師學會周年研討會2026周六舉行,今年主題定為「安居共建:測量師推動樓宇維修與社區安全」。發展局局長甯漢豪應邀出席並致辭,席間她再次強調,樓宇必須定期檢查、適時維修,此舉關乎居民安全,不容忽視。

本港私人樓宇老化問題日益嚴峻。截至2025年底,全港樓齡超過30年的私人物業約有21,000幢,佔整體私人物業總數約一半;當中有逾10,000幢樓齡已達50年或以上。過去十年間,樓齡達50年或以上的私人樓宇每年平均增加超過500幢,但每年成功重建的樓宇卻不足200幢,兩者差距持續擴大。甯漢豪指出,在此情況下,做好老舊建築的維修保養、提升樓宇整體質素,是保障居民安全的關鍵。她提到,政府過去推出的「強制驗樓計劃」、「樓宇更新大行動 2.0」以及各項資助計劃和技術支援,正是旨在協助業主及法團完成所需的樓宇檢驗與維修,達致防患於未然。

甯漢豪表示,早前發生的大埔火災事件,正好反映政府有必要加大力度,支援業主應對大型樓宇維修工程。為此,政府正積極籌備全新的支援服務,對象是進行大型樓宇維修的業主立案法團及業主,目標是提供更全面、更到位的招標及相關支援,以防範圍標行為。具體措施包括制定嚴謹的顧問及承建商預審名單,並代業主就聘用經預審的顧問和承建商進行招標及評標工作。

有關服務的資金安排已於今年《財政預算案》中落實,政府合共撥款三億元,其中一億元作為起動資金,用以推出上述全新支援服務;餘下兩億元則為日後選用相關服務的業主提供費用寬減資助。甯漢豪透露,政府現正密鑼緊鼓敲定支援服務的執行細節,並會參考獨立委員會即將發表的報告,目標是在今年內推出經革新的業主支援計劃。

除改革支援業主的服務外,甯漢豪亦提出要革新大型建築維修工程及業界從業員的規管制度,以重建公眾對相關工程及業界的信心。就此,發展局正就《建築物條例》籌備法例修訂,修訂範圍涵蓋多個層面,除了更有效處理樓宇僭建、促使業主履行樓宇維修責任外,亦包括對大型建築維修工程、建築專業人士及承建商實施更嚴格規管,並加重違規罰則;同時會強化對大廈維修預防措施及指定建築物料標準的規管,以及收緊專業人士和承建商的註冊及紀律處分制度。政府目標是在今年底將修訂條例草案提交立法會審議。

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