據最新報導,美國研究人員首次運用 CRISPR 基因編輯技術,可能永久性降低膽固醇水平,有望使一部分患者無需終生服用藥物。
主要目的是測試新藥物的安全性
據CNN報導,這次臨床試驗的規模非常小,僅涉及 15 名患有嚴重高膽固醇的患者,主要目的是測試新藥物的安全性。這種藥物利用 CRISPR-Cas9 技術改變基因,導致低密度脂蛋白(LDL,即「壞膽固醇」)平均下降近 50%,而三酸甘油脂下降約 55%。
We’re pushing the boundaries of precision strain engineering!
— Mark Emalfarb (@Emalfarb) November 11, 2025
With our new CRISPR/Cas9 license @DyadicInc (Nasdaq: $DYAI) can now integrate advanced gene-editing across our C1 & Dapibus™ platforms — boosting productivity, product quality, and customization.#healthcare #costs pic.twitter.com/mx9Cfrjxj5
學者:希望這種治療可以成為「一次性」方案
領導這項研究的美國克里夫蘭診所心臟病學院的高級學者 Steven Nissen 表示,希望這種治療可以成為「一次性」方案,讓年輕患者只需接受一次基因療法,便可終身維持低膽固醇和三酸甘油脂水平。他形容這項成果是「夢想成真」。
New Research: Optimization of donor structure enhances the generation of cloned goats with high expression of human butyrylcholinesterase by CRISPR/Cas9 https://t.co/hR3cRnvIsW #FrontiersIn #Bioengineering #Biotechnology
— Frontiers - Bioengineering and Biotechnology (@FrontBioeng) November 10, 2025
負責研究的 Luke Laffin 指出,受試者接受不同劑量的藥物通過輸注方式,其中劑量最高組表現出最為顯著的效果。這種療法可以同時降低 LDL 和三酸甘油脂,對患有「混合型高脂血症」的患者尤為重要。受試者在試驗後將接受長達 15 年的觀察。
研究靈感來自一種罕見的基因突變
研究靈感來自一種罕見的基因突變。這種突變會使 ANGPTL3(類血管生成蛋白 3)基因失效,導致膽固醇和三酸甘油脂終生保持在極低水平,並明顯降低心血管疾病風險。Nissen 表示,CRISPR 技術可以模擬這種自然保護機制。
Retinal organoids mirror CRISPR/Cas9 gene editing efficiency observed in vivo https://t.co/Lul6p0SqEQ #MTMCD
— Molecular Therapy Family of Journals (@MolTherapy) November 10, 2025
在安全性方面,這種藥物主要作用於肝細胞,而非其他身體組織,主要的副作用多為輕微的輸注部位刺激。有個別病例出現椎間盤突出或短暫的肝酵素升高,一名接受最低劑量的患者在半年後去世,但研究團隊指出這一事件與藥物無關。美國食品藥物管理局(FDA)要求所有受試者在試驗後接受長達 15 年的追蹤觀察。
正在籌備第二階段臨床試驗
研究團隊正在籌備第二階段臨床試驗,並計劃隨後進行第三階段試驗,以在更大範圍內驗證藥物的效果。Nissen 表示,目標是在明年底前完成主要的臨床階段,因為高膽固醇是全球最常見但治療不足的心血管疾病風險之一。
美國研究人員首次運用 CRISPR 基因編輯技術,可能永久性降低膽固醇水平,有望使一部分患者無需終生服用藥物。資料圖