科里克斯治療公司今日宣布,委任希拉里·馬龍博士為行政總裁。該公司是一間臨床前基因藥物公司,主要針對肺癌、頭頸癌及食道鱗狀細胞癌。馬龍博士擁有超逾25年跨國藥廠及風險投資生物科技初創公司的高層領導經驗,在科學、監管策略、臨床開發以及患者與市場准入方面,具備整個藥物開發生命周期的深厚專業知識。她是在公司將其重點項目CXR101推進至新藥臨床試驗申請(IND)及首次人體機制驗證試驗的關鍵時刻加入科里克斯。
馬龍博士接替科里克斯創辦人兼克里斯蒂安娜醫療中心基因編輯研究所執行董事埃里克·克米克博士。克米克博士將繼續擔任首席科學官,並積極參與公司的科學方向。
科里克斯治療公司行政總裁希拉里·馬龍博士。 AP圖片
馬龍博士表示,她很高興在這次重要關頭加入科里克斯,領導公司並推動這項突破性科學進入臨床開發。她指出,科里克斯已建立嚴謹的臨床前基礎、獨特的機制及清晰的臨床路徑。她續稱,公司現時有巨大機會為數千名患有頭頸癌、肺癌及食道鱗狀細胞癌的患者帶來具潛力的變革性治療,這些病症的患者及醫生一直期待真正有效的療法。她期待與優秀團隊合作,將CXR101推進至首次人體試驗,並將科里克斯打造成消除鱗狀細胞癌的指標性公司。
科里克斯董事會主席兼克里斯蒂安娜醫療中心總裁兼行政總裁珍妮絲·內文醫生表示,希拉里的任命標誌著公司共同使命的關鍵一步,即為鱗狀細胞癌患者帶來根本性的新方法。她認為,科里克斯已建立令人信服的科學證據,並相信希拉里具備將該科學轉化為臨床應用及更廣泛發展的精確經驗和願景。克里斯蒂安娜醫療中心很榮幸能成為科里克斯的創始機構投資者及合作夥伴,並期待支持這項工作的下一階段。
科里克斯正開發CXR101,旨在直接從基因源頭消除NRF2。NRF2是一種在鱗狀細胞癌中持續過度活躍的轉錄因子。與試圖抑制NRF2蛋白質活性的小分子方法不同,CXR101在上游發揮作用,破壞維持鱗狀細胞腫瘤存活的機制,同時避免全身暴露相關的毒性。該方法利用CRISPR基因編輯技術,透過可電離脂質納米粒子局部遞送,單次干預即可瓦解腫瘤的存活、增殖、免疫逃逸及代謝重編程。
馬龍博士是一位經驗豐富的生物科技行政總裁及藥物開發高層,擁有超逾25年職業生涯,涵蓋全球監管事務、臨床及CMC開發,以及小分子、生物製劑、疫苗、細胞及基因療法等早期公司領導經驗。
她最近曾擔任斯泰勒斯醫藥的行政總裁,此前則為塞爾特戈治療公司的行政總裁。她早期的職業生涯包括在主要製藥公司擔任高級行政職務,包括賽諾菲(曾任首席監管官及全球監管事務主管)、里亞塔製藥、輝瑞/惠氏、阿斯利康及葛蘭素史克。馬龍博士亦曾擔任瓦洛健康的治療學首席營運官。
馬龍博士目前是漢莎生物製藥的董事會成員,並擁有神經藥理學博士學位。
(美聯社)
遺傳學家萬斯(Matt Walker)以往一接觸狗隻就會打噴嚏,直至他與其他科學家利用基因編輯技術,培育出一隻名為「貝利」(Bailey)的低致敏性小獵犬。
現時,他可以讓貝利躺在腿上,餵牠吃花生醬,並在中央公園與牠玩拋接遊戲。萬斯的過敏症並未消失,只是貝利的唾液和毛髮不再含有關鍵的致敏蛋白質。
基因編輯的低致敏性小獵犬貝利,2026年8月4日在紐約拍照。(美聯社圖片/Mary Conlon) AP圖片
萬斯形容:「現時的感覺是鬆一口氣、敬畏和感激,因為這項技術成功了。」他創辦的公司Kindred Companion Sciences,利用諾貝爾獎得獎技術CRISPR,培育出貝利及其孖生姊妹「阿爾菲」(Alfie)。
數以百萬計受狗隻過敏困擾的人士,要到寵物店購買像阿爾菲或貝利一樣的狗隻,仍需數年時間。
馬特.獲加與瑪姬.獲加,2026年8月4日在紐約與他們基因編輯的低致敏性小獵犬貝利合照。(美聯社圖片/Mary Conlon) AP圖片
科學家必須監測基因改造的長期健康影響,並尋找方法將這項技術商業化,使其價格合理。未參與這項研究的專家表示,這可能會損害等待領養的收容所和救援動物。
紐約大學格羅斯曼醫學院的生物倫理學家阿瑟·卡普蘭(Arthur Caplan)表示:「這為更多人飼養寵物打開了大門。從負面來看,這可能會阻礙人們領養未經基因改造的流浪動物和不想要的動物。」
馬特.獲加2026年8月4日在紐約家中,與他基因編輯的低致敏性小獵犬貝利坐在一起。(美聯社圖片/Mary Conlon) AP圖片
研究人員此前曾嘗試培育低致敏性寵物,主要透過複製技術。然而,這導致幼犬體弱多病,基因過於相似。兩年前,研究人員利用CRISPR技術,降低一隻名為「阿爾西克」(Alsik)的貓體內致敏蛋白質的水平。但目前尚不清楚這項技術是否可安全地應用於其他貓隻。
貴婦狗等掉毛較少的狗隻,常被認為是低致敏性。但這些幼犬仍會產生致敏蛋白質,並存在於牠們的唾液、毛髮和皮屑中,因此仍可能令人出現鼻敏感症狀。
為培育阿爾菲和貝利,科學家首先在實驗室中,編輯狗隻皮膚細胞內的基因編碼,關閉負責產生致敏蛋白質的主要基因。隨後,他們將編輯後的基因編碼轉移到卵子中,再植入一隻小獵犬代孕母體內,該母體於2024年9月誕下兩隻健康的雌性幼犬。科學家測試牠們的唾液和毛髮,未發現致敏蛋白質的跡象。
他們亦進行過敏測試,用阿爾菲和貝利的唾液及皮屑提取物刺破萬斯的皮膚。結果顯示,他的皮膚對貴婦狗和金毛貴婦狗的樣本有反應,但對小獵犬的樣本則沒有。
這項研究於周三在《CRISPR期刊》發表,是首次成功將這種方法應用於狗隻。
萬斯表示,所有狗隻都帶有與阿爾菲和貝利體內被編輯的相同致敏基因。Kindred Companion Sciences希望將這項技術應用於其他狗隻和服務犬,以觀察能否培育出超越小獵犬品種的無過敏幼犬系列。
德州大學西南醫學中心病理學家傑夫·索雷爾醫生(Dr. Jeff SoRelle)表示,未來研究應在更多寵物過敏人士身上測試這些基因編輯的低致敏性狗隻,以確保牠們能緩解更廣泛人群的症狀。
索雷爾醫生並無參與這項研究,他指出,由於被關閉的基因是狗隻體內主要(但非唯一)的致敏元兇,因此「我們不完全清楚這對阻止人類狗隻過敏的效用或廣泛用途」。
貝利與萬斯居於紐約,阿爾菲則與另一位Kindred科學家居於佛羅里達州。萬斯表示,牠們基因中的編輯雖然罕見,但亦會自然發生於部分狗隻身上,因此不太可能對幼犬產生負面影響。然而,定期獸醫檢查和確保牠們保持健康仍然重要。
萬斯飼養貝利已超一年,他表示貝利已成為家庭一員。
儘管萬斯一生熱愛狗隻,但過敏症令他從小無法親近幼犬。即使是聲稱低致敏性的品種,例如他家中的金毛貴婦狗,亦會令他眼睛痕癢及出現痛楚的皮疹。
但他與貝利現時可以在客廳玩拔河遊戲,當他生病時,貝利亦會依偎在他腳邊安慰他。
萬斯稱:「能夠擁有一隻狗,感覺實在太棒了。」
(美聯社)