丹納赫旗下綜合脫氧核糖核酸技術公司(IDT)與阿爾德夫龍公司,周三宣布推出野生型及Spy Fi™高保真格式的研究級S.p. Cas9 mRNA。這次新產品旨在為研究人員及治療開發商提供高品質Cas9 mRNA,用於CRISPR基因組編輯工作流程,其性能、格式靈活性及生產連續性,有助推動先進基因編輯項目從研究階段邁向開發,提升信心。
綜合脫氧核糖核酸技術公司應用科學與分子設計高級總監克里斯托弗·瓦庫爾斯卡斯表示,基因編輯研究人員面臨加快進度壓力,同時不能犧牲性能、重現性或靈活性。他指出,透過結合IDT的CRISPR蛋白質工程專業知識與阿爾德夫龍的mRNA生產能力,科學家現可獲得優化Cas9 mRNA產品,旨在支持高效編輯、降低脫靶風險,並在項目推進時提供更大連續性。他形容這充分展示丹納赫旗下公司如何透過專業知識協同,協助研究人員簡化複雜性,並以更快速度及更大信心推動具前景的科學發展。
綜合脫氧核糖核酸技術公司與阿爾德夫龍宣布,推出野生型及SpyFi™高保真格式的研究級S.p. Cas9 mRNA,用於CRISPR基因組編輯研究。這次共同開發的產品結合IDT的CRISPR工程專業知識與阿爾德夫龍的mRNA生產能力,旨在為研究人員提供優化Cas9 mRNA,以實現高靶向編輯、透過SpyFi™降低脫靶活性,並兼容多種傳遞方法。 AP圖片
隨著基因編輯邁向具臨床相關性的離體及體內應用,客戶需要CRISPR mRNA試劑,以提供可重現的編輯性能、降低技術風險、支持新興傳遞方法,並適用於最終可能需要擴大規模的項目。IDT與阿爾德夫龍共同開發的Cas9 mRNA,透過以一致研究級格式生產的優化構建體,直接應對這些挑戰,並隨著項目進展,可逐步過渡至大規模CGMP生產版本。
這次新產品旨在支持多種細胞類型的高效靶向編輯,包括T細胞、iPSC及永生化細胞,而Spy Fi高保真版本則有助降低脫靶編輯風險。mRNA格式兼容電穿孔、陽離子脂質及脂質納米顆粒(LNP)等傳遞方式,讓客戶可靈活選擇最適合其應用的方法。
Cas9 mRNA採用酶促加帽技術,為客戶提供高性能替代方案,取代部分專有加帽技術。透過減輕許可負擔及簡化獲取途徑,這次產品有助研究人員專注推進科學研究,而非處理許可複雜性。
透過將Cas9 mRNA納入IDT與阿爾德夫龍更廣泛的基因編輯工作流程,兩間公司正擴展客戶選擇,為需要可靠、高性能研究工具、科學支援,以及在CRISPR設計、分析、RNA生產及未來擴大規模方面具連續性的客戶提供服務。這次推出是系列共同開發產品中的首項,預計今年稍後將推出鹼基編輯器及引導編輯器。
IDT與阿爾德夫龍在合作為基因組醫學工作流程提供關鍵工具及生產支援方面擁有豐富經驗,兩間公司正以此為基礎,為客戶提供Cas9基因編輯的新mRNA模式選項。該解決方案結合IDT的引導RNA設計與分析專業知識,以及阿爾德夫龍的mRNA生產能力,為客戶推進從早期研究到CGMP生產的Cas9基因編輯項目,提供簡化體驗。
(美聯社)
遺傳學家萬斯(Matt Walker)以往一接觸狗隻就會打噴嚏,直至他與其他科學家利用基因編輯技術,培育出一隻名為「貝利」(Bailey)的低致敏性小獵犬。
現時,他可以讓貝利躺在腿上,餵牠吃花生醬,並在中央公園與牠玩拋接遊戲。萬斯的過敏症並未消失,只是貝利的唾液和毛髮不再含有關鍵的致敏蛋白質。
基因編輯的低致敏性小獵犬貝利,2026年8月4日在紐約拍照。(美聯社圖片/Mary Conlon) AP圖片
萬斯形容:「現時的感覺是鬆一口氣、敬畏和感激,因為這項技術成功了。」他創辦的公司Kindred Companion Sciences,利用諾貝爾獎得獎技術CRISPR,培育出貝利及其孖生姊妹「阿爾菲」(Alfie)。
數以百萬計受狗隻過敏困擾的人士,要到寵物店購買像阿爾菲或貝利一樣的狗隻,仍需數年時間。
馬特.獲加與瑪姬.獲加,2026年8月4日在紐約與他們基因編輯的低致敏性小獵犬貝利合照。(美聯社圖片/Mary Conlon) AP圖片
科學家必須監測基因改造的長期健康影響,並尋找方法將這項技術商業化,使其價格合理。未參與這項研究的專家表示,這可能會損害等待領養的收容所和救援動物。
紐約大學格羅斯曼醫學院的生物倫理學家阿瑟·卡普蘭(Arthur Caplan)表示:「這為更多人飼養寵物打開了大門。從負面來看,這可能會阻礙人們領養未經基因改造的流浪動物和不想要的動物。」
馬特.獲加2026年8月4日在紐約家中,與他基因編輯的低致敏性小獵犬貝利坐在一起。(美聯社圖片/Mary Conlon) AP圖片
研究人員此前曾嘗試培育低致敏性寵物,主要透過複製技術。然而,這導致幼犬體弱多病,基因過於相似。兩年前,研究人員利用CRISPR技術,降低一隻名為「阿爾西克」(Alsik)的貓體內致敏蛋白質的水平。但目前尚不清楚這項技術是否可安全地應用於其他貓隻。
貴婦狗等掉毛較少的狗隻,常被認為是低致敏性。但這些幼犬仍會產生致敏蛋白質,並存在於牠們的唾液、毛髮和皮屑中,因此仍可能令人出現鼻敏感症狀。
為培育阿爾菲和貝利,科學家首先在實驗室中,編輯狗隻皮膚細胞內的基因編碼,關閉負責產生致敏蛋白質的主要基因。隨後,他們將編輯後的基因編碼轉移到卵子中,再植入一隻小獵犬代孕母體內,該母體於2024年9月誕下兩隻健康的雌性幼犬。科學家測試牠們的唾液和毛髮,未發現致敏蛋白質的跡象。
他們亦進行過敏測試,用阿爾菲和貝利的唾液及皮屑提取物刺破萬斯的皮膚。結果顯示,他的皮膚對貴婦狗和金毛貴婦狗的樣本有反應,但對小獵犬的樣本則沒有。
這項研究於周三在《CRISPR期刊》發表,是首次成功將這種方法應用於狗隻。
萬斯表示,所有狗隻都帶有與阿爾菲和貝利體內被編輯的相同致敏基因。Kindred Companion Sciences希望將這項技術應用於其他狗隻和服務犬,以觀察能否培育出超越小獵犬品種的無過敏幼犬系列。
德州大學西南醫學中心病理學家傑夫·索雷爾醫生(Dr. Jeff SoRelle)表示,未來研究應在更多寵物過敏人士身上測試這些基因編輯的低致敏性狗隻,以確保牠們能緩解更廣泛人群的症狀。
索雷爾醫生並無參與這項研究,他指出,由於被關閉的基因是狗隻體內主要(但非唯一)的致敏元兇,因此「我們不完全清楚這對阻止人類狗隻過敏的效用或廣泛用途」。
貝利與萬斯居於紐約,阿爾菲則與另一位Kindred科學家居於佛羅里達州。萬斯表示,牠們基因中的編輯雖然罕見,但亦會自然發生於部分狗隻身上,因此不太可能對幼犬產生負面影響。然而,定期獸醫檢查和確保牠們保持健康仍然重要。
萬斯飼養貝利已超一年,他表示貝利已成為家庭一員。
儘管萬斯一生熱愛狗隻,但過敏症令他從小無法親近幼犬。即使是聲稱低致敏性的品種,例如他家中的金毛貴婦狗,亦會令他眼睛痕癢及出現痛楚的皮疹。
但他與貝利現時可以在客廳玩拔河遊戲,當他生病時,貝利亦會依偎在他腳邊安慰他。
萬斯稱:「能夠擁有一隻狗,感覺實在太棒了。」
(美聯社)