丹納赫旗下綜合脫氧核糖核酸技術公司（IDT）與阿爾德夫龍公司，周三宣布推出野生型及Spy Fi™高保真格式的研究級S.p. Cas9 mRNA。這次新產品旨在為研究人員及治療開發商提供高品質Cas9 mRNA，用於CRISPR基因組編輯工作流程，其性能、格式靈活性及生產連續性，有助推動先進基因編輯項目從研究階段邁向開發，提升信心。
綜合脫氧核糖核酸技術公司應用科學與分子設計高級總監克里斯托弗·瓦庫爾斯卡斯表示，基因編輯研究人員面臨加快進度壓力，同時不能犧牲性能、重現性或靈活性。他指出，透過結合IDT的CRISPR蛋白質工程專業知識與阿爾德夫龍的mRNA生產能力，科學家現可獲得優化Cas9 mRNA產品，旨在支持高效編輯、降低脫靶風險，並在項目推進時提供更大連續性。他形容這充分展示丹納赫旗下公司如何透過專業知識協同，協助研究人員簡化複雜性，並以更快速度及更大信心推動具前景的科學發展。
綜合脫氧核糖核酸技術公司與阿爾德夫龍宣布，推出野生型及SpyFi™高保真格式的研究級S.p. Cas9 mRNA，用於CRISPR基因組編輯研究。這次共同開發的產品結合IDT的CRISPR工程專業知識與阿爾德夫龍的mRNA生產能力，旨在為研究人員提供優化Cas9 mRNA，以實現高靶向編輯、透過SpyFi™降低脫靶活性，並兼容多種傳遞方法。 AP圖片
隨著基因編輯邁向具臨床相關性的離體及體內應用，客戶需要CRISPR mRNA試劑，以提供可重現的編輯性能、降低技術風險、支持新興傳遞方法，並適用於最終可能需要擴大規模的項目。IDT與阿爾德夫龍共同開發的Cas9 mRNA，透過以一致研究級格式生產的優化構建體，直接應對這些挑戰，並隨著項目進展，可逐步過渡至大規模CGMP生產版本。
這次新產品旨在支持多種細胞類型的高效靶向編輯，包括T細胞、iPSC及永生化細胞，而Spy Fi高保真版本則有助降低脫靶編輯風險。mRNA格式兼容電穿孔、陽離子脂質及脂質納米顆粒（LNP）等傳遞方式，讓客戶可靈活選擇最適合其應用的方法。
Cas9 mRNA採用酶促加帽技術，為客戶提供高性能替代方案，取代部分專有加帽技術。透過減輕許可負擔及簡化獲取途徑，這次產品有助研究人員專注推進科學研究，而非處理許可複雜性。
透過將Cas9 mRNA納入IDT與阿爾德夫龍更廣泛的基因編輯工作流程，兩間公司正擴展客戶選擇，為需要可靠、高性能研究工具、科學支援，以及在CRISPR設計、分析、RNA生產及未來擴大規模方面具連續性的客戶提供服務。這次推出是系列共同開發產品中的首項，預計今年稍後將推出鹼基編輯器及引導編輯器。
IDT與阿爾德夫龍在合作為基因組醫學工作流程提供關鍵工具及生產支援方面擁有豐富經驗，兩間公司正以此為基礎，為客戶提供Cas9基因編輯的新mRNA模式選項。該解決方案結合IDT的引導RNA設計與分析專業知識，以及阿爾德夫龍的mRNA生產能力，為客戶推進從早期研究到CGMP生產的Cas9基因編輯項目，提供簡化體驗。
（美聯社）
丹納赫旗下公司Integrated DNA Technologies（IDT）及Aldevron，聯合推出全新研究級mRNA解決方案，旨在簡化鹼基編輯及引導編輯的工作流程。這次推出將IDT的基因編輯專業知識與Aldevron的mRNA製造能力，整合到丹納赫的互聯生態系統中，以應對研究人員日益專業化的編輯需求。這次擴展的產品系列，建基於兩間公司近期推出的野生型及Spy Fi™高保真S.p. Cas9 mRNA產品組合，為研究人員提供更多mRNA選項，適用於需要對基因組脫氧核糖核酸進行精確、可編程修改，而無需雙鏈斷裂的應用。
隨著mRNA傳遞及新一代編輯方法不斷進步，開發人員面臨日益專業化的挑戰，包括提高引導編輯效率、縮小pegRNA候選物範圍以進行測試，以及識別適合其目標的鹼基編輯器。應對這些挑戰需要多個工作流程步驟的互補專業知識。在丹納赫的互聯科學生態系統中，IDT及Aldevron將CRISPR工程、引導核糖核酸設計及分析專業知識與mRNA製造結合，以開發針對這些需求的解決方案。由此產生的產品組合，連接了設計、篩選及優化鹼基編輯及引導編輯工作流程的選項，協助研究人員降低複雜性，並在項目推進過程中保持更大程度的連續性。
Integrated DNA Technologies（IDT）及Aldevron聯合推出全新研究級mRNA解決方案，用於鹼基編輯及引導編輯。新產品包括PE Ultra mRNA、化學修飾的Alt-R pegRNAs、pegRNA設計支援、六種ABE8e鹼基編輯器mRNA庫存，以及一個並行篩選套件。這些互聯選項協助研究人員設計、篩選及優化精準編輯工作流程，降低複雜性，並識別適合其目標的解決方案。(美聯社圖片) AP圖片
Integrated DNA Technologies應用科學及分子設計高級總監克里斯托弗·瓦庫爾斯卡斯表示：「挑戰不僅僅是提供更多編輯工具，而是將正確的能力結合起來，解決研究人員需要解決的問題。」他續指：「我們與Aldevron合作，透過結合PE Ultra mRNA、優化的Alt-R pegRNAs及增強的設計支援，將測試範圍縮小到一組實用的候選物，以應對日益精確的基因編輯工作流程的現實。將這些解決方案結合起來，連接了科學專業知識與實際工作流程需求，協助研究人員降低複雜性，並更有信心地推進他們的項目。」
鹼基編輯能夠實現單一、有針對性的核苷酸改變，而引導編輯則支援精確的替換、插入及刪除。兩者均不會在目標脫氧核糖核酸中產生雙鏈斷裂，這對於開發治療應用程式的研究人員來說是一個重要考慮因素。然而，引導編輯在不同目標及細胞類型中，往往難以達到高效的編輯率。為了解決這個問題，IDT及Aldevron開發了PE Ultra mRNAs，其特點是採用了工程化引導編輯器，以及包含專有化學修飾模式的Alt‑R™ pegRNAs，旨在增強編輯效能。
對於鹼基編輯，研究人員可能面臨不同的挑戰，例如原間隔子鄰近基序（PAM）限制及可變編輯器活性，這可能會限制可靶向位點的數量，並使識別特定應用程式的最佳編輯器變得困難。為提供更大靈活性，兩間公司現提供六種基於ABE8e的mRNA變體庫存，涵蓋不同的PAM相容性及保真度概況，以及一個用於同時評估所有六種編輯器的篩選套件。
IDT亦發布了Alt-R CRISPR-Cas9 sgRNA XT，以最大限度地提高使用mRNA的鹼基編輯及Cas9介導工作流程的編輯效能。連同用於pegRNA設計的全新IDT生物信息學工具，這些解決方案為研究人員提供了互聯選項，以設計、篩選及優化精準編輯工作流程。
這次推出建基於IDT及Aldevron於2026年9月推出的野生型及Spy Fi™高保真格式研究級S.p. Cas9 mRNA庫存。該初始產品為基因編輯工作流程提供了基於mRNA的選項，特別適用於體內應用，並為符合現行藥品生產質量管理規範（CGMP）的製造版本規模化生產奠定了基礎，以簡化治療方案的進程。
全新庫存的鹼基編輯及引導編輯mRNA產品，可訂購的規模為20微克至1毫克，Aldevron亦可透過定制訂單提供更大規模的產品。如欲了解產品詳情及數據，請瀏覽www.IDTDNA.com/BasePrimeEditing。
（美聯社）
