塔斯曼尼亞一種具傳染性的面部腫瘤癌症，自九十年代出現以來，已令當地約八成野生袋獾消失。由於袋獾進食及交配時會互相噬咬，令癌症傳播速度超越保育工作。Colossal Foundation（Colossal Biosciences旗下非牟利保育機構）現已加入對抗。該基金會已與塔斯曼尼亞大學合作，從兩方面應對袋獾面部腫瘤病（DFTD）。
兩種相關癌症，DFT1（於1996年首次記錄）及DFT2（於2014年發現），幾乎總是致命。由於袋獾是塔斯曼尼亞頂級食腐動物及捕食者，牠們的消失對島上生態系統造成連鎖反應。
Colossal Foundation與塔斯曼尼亞大學合作，研發疫苗及基因編輯技術，對抗袋獾面部腫瘤病。 AP圖片
這次合作結合兩種方法：第一種是由塔斯曼尼亞大學野生免疫學小組副教授Andrew Flies研發，一種可供野外使用的口服誘餌疫苗，旨在訓練袋獾免疫系統摧毀DFT1及DFT2細胞；第二種是針對LZTR1基因的基因編輯研究，該基因與DFT1的起源有關。目標是探討糾正袋獾特有的基因突變，能否降低其對疾病的易感性。
Colossal Foundation亦正於荷伯特孟席斯醫學研究所，建立一個新的肥尾袋鼩研究群落，該群落基於Colossal袋狼去滅絕計劃的飼養方案。該群落將讓研究人員在生物學上相關的有袋類動物模型中進行疫苗安全試驗，這是任何袋獾試驗開始前的必要步驟。
Colossal Foundation執行董事Matt James表示：「袋獾面部腫瘤病是地球上最具破壞性的野生動物疾病之一。透過將[Andy Flies]的工作與Colossal的有袋類動物飼養、生殖科學及基因編輯平台結合，我們有真正機會加速這項工作，並為塔斯曼尼亞袋獾提供一線生機。」
塔斯曼尼亞大學孟席斯醫學研究所副教授Andrew Flies指出：「我們多年來一直致力研發一種旨在訓練袋獾免疫系統對抗這些癌症的疫苗，但由於與瀕危物種合作的挑戰及缺乏有袋類動物研究工具，進展緩慢。與Colossal Foundation合作，可顯著加速我們的疫苗工作，並讓我們同時探索基因編輯策略，以增強疫苗效力，並使袋獾對DFTD更具抵抗力。」
這次合作建基於Colossal透過其袋狼去滅絕計劃開發的有袋類生物技術平台，該平台此前曾為瀕危的北部袋鼬實現工程化甘蔗蟾蜍毒素抵抗。
（美聯社）
丹納赫旗下公司Integrated DNA Technologies（IDT）及Aldevron，聯合推出全新研究級mRNA解決方案，旨在簡化鹼基編輯及引導編輯的工作流程。這次推出將IDT的基因編輯專業知識與Aldevron的mRNA製造能力，整合到丹納赫的互聯生態系統中，以應對研究人員日益專業化的編輯需求。這次擴展的產品系列，建基於兩間公司近期推出的野生型及Spy Fi™高保真S.p. Cas9 mRNA產品組合，為研究人員提供更多mRNA選項，適用於需要對基因組脫氧核糖核酸進行精確、可編程修改，而無需雙鏈斷裂的應用。
隨著mRNA傳遞及新一代編輯方法不斷進步，開發人員面臨日益專業化的挑戰，包括提高引導編輯效率、縮小pegRNA候選物範圍以進行測試，以及識別適合其目標的鹼基編輯器。應對這些挑戰需要多個工作流程步驟的互補專業知識。在丹納赫的互聯科學生態系統中，IDT及Aldevron將CRISPR工程、引導核糖核酸設計及分析專業知識與mRNA製造結合，以開發針對這些需求的解決方案。由此產生的產品組合，連接了設計、篩選及優化鹼基編輯及引導編輯工作流程的選項，協助研究人員降低複雜性，並在項目推進過程中保持更大程度的連續性。
Integrated DNA Technologies（IDT）及Aldevron聯合推出全新研究級mRNA解決方案，用於鹼基編輯及引導編輯。新產品包括PE Ultra mRNA、化學修飾的Alt-R pegRNAs、pegRNA設計支援、六種ABE8e鹼基編輯器mRNA庫存，以及一個並行篩選套件。這些互聯選項協助研究人員設計、篩選及優化精準編輯工作流程，降低複雜性，並識別適合其目標的解決方案。(美聯社圖片) AP圖片
Integrated DNA Technologies應用科學及分子設計高級總監克里斯托弗·瓦庫爾斯卡斯表示：「挑戰不僅僅是提供更多編輯工具，而是將正確的能力結合起來，解決研究人員需要解決的問題。」他續指：「我們與Aldevron合作，透過結合PE Ultra mRNA、優化的Alt-R pegRNAs及增強的設計支援，將測試範圍縮小到一組實用的候選物，以應對日益精確的基因編輯工作流程的現實。將這些解決方案結合起來，連接了科學專業知識與實際工作流程需求，協助研究人員降低複雜性，並更有信心地推進他們的項目。」
鹼基編輯能夠實現單一、有針對性的核苷酸改變，而引導編輯則支援精確的替換、插入及刪除。兩者均不會在目標脫氧核糖核酸中產生雙鏈斷裂，這對於開發治療應用程式的研究人員來說是一個重要考慮因素。然而，引導編輯在不同目標及細胞類型中，往往難以達到高效的編輯率。為了解決這個問題，IDT及Aldevron開發了PE Ultra mRNAs，其特點是採用了工程化引導編輯器，以及包含專有化學修飾模式的Alt‑R™ pegRNAs，旨在增強編輯效能。
對於鹼基編輯，研究人員可能面臨不同的挑戰，例如原間隔子鄰近基序（PAM）限制及可變編輯器活性，這可能會限制可靶向位點的數量，並使識別特定應用程式的最佳編輯器變得困難。為提供更大靈活性，兩間公司現提供六種基於ABE8e的mRNA變體庫存，涵蓋不同的PAM相容性及保真度概況，以及一個用於同時評估所有六種編輯器的篩選套件。
IDT亦發布了Alt-R CRISPR-Cas9 sgRNA XT，以最大限度地提高使用mRNA的鹼基編輯及Cas9介導工作流程的編輯效能。連同用於pegRNA設計的全新IDT生物信息學工具，這些解決方案為研究人員提供了互聯選項，以設計、篩選及優化精準編輯工作流程。
這次推出建基於IDT及Aldevron於2026年9月推出的野生型及Spy Fi™高保真格式研究級S.p. Cas9 mRNA庫存。該初始產品為基因編輯工作流程提供了基於mRNA的選項，特別適用於體內應用，並為符合現行藥品生產質量管理規範（CGMP）的製造版本規模化生產奠定了基礎，以簡化治療方案的進程。
全新庫存的鹼基編輯及引導編輯mRNA產品，可訂購的規模為20微克至1毫克，Aldevron亦可透過定制訂單提供更大規模的產品。如欲了解產品詳情及數據，請瀏覽www.IDTDNA.com/BasePrimeEditing。
（美聯社）
