Kindred Companion Sciences這間生物科技公司,專門將精準基因編輯技術應用於伴侶動物。該公司今日公開一項研究,並在《CRISPR期刊》發表論文。
這項經同行評審的研究題為「針對性基因敲除犬隻主要致敏原Can f 1」,當中描述了對兩隻雌性小獵犬阿爾菲及貝利進行精準CRISPR-Cas9基因編輯。這兩隻犬隻於2024年9月出生,至今健康成長及發育良好。研究人員未有在牠們的唾液或皮屑中檢測到Can f 1蛋白,而這兩種物質是大部分人接觸犬隻致敏原的主要途徑。
Alfie及Bailey於2024年9月出生,至今健康成長及發育良好,牠們的唾液及皮屑中均未檢測到Can f 1蛋白。 AP圖片
對於數百萬人而言,即近八分之一的美國人,過敏症令他們無法與犬隻共同生活。這種影響不僅限於伴侶關係;犬隻過敏症每年與超百萬宗哮喘發作有關,而飼養犬隻則被認為能帶來一系列身體、情感及社交健康益處。
Kindred Companion Sciences行政總裁馬特·沃克博士指出:「Kindred的創立理念是,人們不應在健康與犬隻的陪伴之間作出取捨。」他形容:「作為一名犬隻過敏症患者,這項工作對我個人意義深遠。我一生中大部分時間都以為自己永遠無法飼養犬隻,但我與貝利已共同生活了近兩年。牠是一隻快樂、健康且非常可愛的犬隻,每天都提醒我這項工作的重要性。」
《CRISPR期刊》所報告的數據旨在證明:
沃克表示:「這些數據有助驗證我們的方法,即從基因源頭解決致敏原問題。我們期望阿爾菲及貝利將會是眾多Kindred犬隻中的首批,因為我們正謹慎及負責任地邁向下一代伴侶動物的發展。」
Kindred犬隻目前尚未作商業發售。這項研究中描述的基因組改變仍處於研究階段,尚未獲FDA批准。
動物福利是Kindred方法的核心。所有犬隻均在獸醫指導下繁殖、飼養及監測,並以長期健康、性情及生活質素為主要考慮因素。所有動物程序均按照適用的動物福利法規及既定的負責任動物研究原則進行。
關於Kindred Companion Sciences:Kindred Companion Sciences是一間生物科技公司,利用精準基因組工程從生物源頭解決過敏問題。公司由馬特·沃克博士及尼克·加文於2020年創立,其使命是為對過敏敏感的家庭擴大飼養犬隻的機會。Kindred利用CRISPR-Cas9技術,已在兩隻犬隻身上消除了主要犬隻致敏原Can f 1,詳情已在《CRISPR期刊》的一項同行評審研究中描述。Kindred正透過持續研究及監管審查推進其工作。
(美聯社)
丹納赫旗下綜合脫氧核糖核酸技術公司(IDT)與阿爾德夫龍公司,周三宣布推出野生型及Spy Fi™高保真格式的研究級S.p. Cas9 mRNA。這次新產品旨在為研究人員及治療開發商提供高品質Cas9 mRNA,用於CRISPR基因組編輯工作流程,其性能、格式靈活性及生產連續性,有助推動先進基因編輯項目從研究階段邁向開發,提升信心。
綜合脫氧核糖核酸技術公司應用科學與分子設計高級總監克里斯托弗·瓦庫爾斯卡斯表示,基因編輯研究人員面臨加快進度壓力,同時不能犧牲性能、重現性或靈活性。他指出,透過結合IDT的CRISPR蛋白質工程專業知識與阿爾德夫龍的mRNA生產能力,科學家現可獲得優化Cas9 mRNA產品,旨在支持高效編輯、降低脫靶風險,並在項目推進時提供更大連續性。他形容這充分展示丹納赫旗下公司如何透過專業知識協同,協助研究人員簡化複雜性,並以更快速度及更大信心推動具前景的科學發展。
綜合脫氧核糖核酸技術公司與阿爾德夫龍宣布,推出野生型及SpyFi™高保真格式的研究級S.p. Cas9 mRNA,用於CRISPR基因組編輯研究。這次共同開發的產品結合IDT的CRISPR工程專業知識與阿爾德夫龍的mRNA生產能力,旨在為研究人員提供優化Cas9 mRNA,以實現高靶向編輯、透過SpyFi™降低脫靶活性,並兼容多種傳遞方法。 AP圖片
隨著基因編輯邁向具臨床相關性的離體及體內應用,客戶需要CRISPR mRNA試劑,以提供可重現的編輯性能、降低技術風險、支持新興傳遞方法,並適用於最終可能需要擴大規模的項目。IDT與阿爾德夫龍共同開發的Cas9 mRNA,透過以一致研究級格式生產的優化構建體,直接應對這些挑戰,並隨著項目進展,可逐步過渡至大規模CGMP生產版本。
這次新產品旨在支持多種細胞類型的高效靶向編輯,包括T細胞、iPSC及永生化細胞,而Spy Fi高保真版本則有助降低脫靶編輯風險。mRNA格式兼容電穿孔、陽離子脂質及脂質納米顆粒(LNP)等傳遞方式,讓客戶可靈活選擇最適合其應用的方法。
Cas9 mRNA採用酶促加帽技術,為客戶提供高性能替代方案,取代部分專有加帽技術。透過減輕許可負擔及簡化獲取途徑,這次產品有助研究人員專注推進科學研究,而非處理許可複雜性。
透過將Cas9 mRNA納入IDT與阿爾德夫龍更廣泛的基因編輯工作流程,兩間公司正擴展客戶選擇,為需要可靠、高性能研究工具、科學支援,以及在CRISPR設計、分析、RNA生產及未來擴大規模方面具連續性的客戶提供服務。這次推出是系列共同開發產品中的首項,預計今年稍後將推出鹼基編輯器及引導編輯器。
IDT與阿爾德夫龍在合作為基因組醫學工作流程提供關鍵工具及生產支援方面擁有豐富經驗,兩間公司正以此為基礎,為客戶提供Cas9基因編輯的新mRNA模式選項。該解決方案結合IDT的引導RNA設計與分析專業知識,以及阿爾德夫龍的mRNA生產能力,為客戶推進從早期研究到CGMP生產的Cas9基因編輯項目,提供簡化體驗。
(美聯社)