HCA醫療集團公布新英格蘭醫學雜誌研究 兒童基因編輯療法現突破

HCA醫療集團（紐約證券交易所代號：HCA），作為全國領先醫療服務供應商之一，今日公布《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）刊登的最新研究，顯示一種正為5至11歲患有嚴重鐮狀細胞病及輸血依賴型乙型地中海貧血症兒童進行研究的基因編輯療法，取得良好成效。

鐮狀細胞病及乙型地中海貧血症均為遺傳性血液疾病，可導致嚴重且終身性的併發症，並於兒童時期發病。若療法適用於5至11歲兒童，則可提早介入，有望在多年累積性損傷及治療負擔出現前，治療這些疾病。

HCA醫療集團旗下位於田納西州納什維爾的TriStar Centennial兒童醫院兒科幹細胞移植項目醫學總監海達爾·弗朗古爾醫生，是幹細胞移植、基因療法及遺傳性血液疾病創新治療領域的國家級知名領袖。 AP圖片

該研究的主要作者、HCA醫療集團旗下TriStar Centennial兒童醫院Sarah Cannon移植及細胞療法項目醫學總監海達爾·弗朗古爾醫生，首次公布評估exagamglogene autotemcel（exa-cel）用於5至11歲兒童的數據。該研究與Sarah Cannon研究所合作進行。

弗朗古爾醫生指出：「對於許多鐮狀細胞病及乙型地中海貧血症患者而言，疾病負擔始於生命早期。」「這些發現強化了基因編輯療法的潛力，並強調了持續嚴謹臨床研究的重要性，以評估針對受這些嚴重血液疾病影響的兒童及個人的新治療方案。」

這次《新英格蘭醫學雜誌》的研究，建基於HCA醫療集團在細胞及基因療法研究方面的領導地位，以及Sarah Cannon移植及細胞療法網絡旗下TriStar Centennial醫療中心所進行的開創性工作。該網絡每年進行超1,600宗血液及骨髓移植和細胞療法。弗朗古爾醫生曾是美國首個利用基因編輯治療鐮狀細胞病的臨床試驗研究員，為美國首個獲FDA批准、適用於12歲及以上患者的CRISPR基因療法開發作出貢獻。HCA醫療集團正透過專門的移植及細胞療法項目，擴大獲FDA批准的基因編輯療法的應用。位於納什維爾的TriStar Centennial兒童醫院及聖安東尼奧的Methodist兒童醫院目前為合資格患者提供基因編輯療法，而達拉斯的Medical City兒童醫院正準備擴展服務。 AP圖片

根據疾病控制及預防中心資料，鐮狀細胞病影響美國約10萬人，是該國最常見的遺傳性血液疾病。患有鐮狀細胞病的兒童可能經歷嚴重疼痛危機、器官損傷及頻繁住院。嚴重乙型地中海貧血症影響美國數千人，患有此病的兒童通常需要終身輸血，這可能導致嚴重的健康併發症。

該研究評估了exa-cel，一種基於CRISPR的細胞療法，該療法目前已獲美國食品及藥物管理局（FDA）批准，適用於12歲及以上患有鐮狀細胞病及輸血依賴型乙型地中海貧血症的合資格患者。該療法旨在透過編輯患者自身的造血幹細胞，以增加胎兒血紅蛋白的產生，從而有助預防或減少疾病併發症。參與者接受了骨髓清除性預處理，這是一種用於準備骨髓以接受經改造幹細胞的預處理化療。

這些發現基於兩項第三階段研究，共招募了26名5至11歲兒童，當中包括15名輸血依賴型乙型地中海貧血症患者及11名鐮狀細胞病患者。在已獲足夠時間追蹤以評估研究主要終點的參與者中，所有八名乙型地中海貧血症兒童均實現至少12個月的輸血獨立，而所有八名鐮狀細胞病兒童則在至少12個月內未出現嚴重血管閉塞性危機。

HCA醫療集團執行副總裁兼首席臨床官邁克爾·卡夫醫生表示：「這類研究展示了研究在推動醫學發展及擴展患者治療可能性方面的重要作用。」「透過HCA醫療集團研究所，並與Sarah Cannon研究所合作，我們正協助為面對嚴重及複雜疾病的患者開發新療法及治療可能性。」

這次《新英格蘭醫學雜誌》的研究，建基於HCA醫療集團在細胞及基因療法研究方面的領導地位，以及Sarah Cannon移植及細胞療法網絡旗下TriStar Centennial醫療中心所進行的開創性工作。該網絡每年進行超1,600宗血液及骨髓移植和細胞療法。弗朗古爾醫生此前曾是美國首個利用基因編輯治療鐮狀細胞病的臨床試驗研究員，為美國首個獲FDA批准、適用於12歲及以上患者的CRISPR基因療法開發作出貢獻。這次《新英格蘭醫學雜誌》的研究，與之前的CRISPR基因編輯臨床試驗一樣，由Vertex Pharmaceuticals Incorporated贊助。單在2026年，弗朗古爾醫生已在《新英格蘭醫學雜誌》發表了五項基因編輯研究。

建基於這項研究，HCA醫療集團的Sarah Cannon移植及細胞療法網絡正透過專門的移植及細胞療法項目，擴大獲FDA批准的基因編輯療法的應用。位於納什維爾的TriStar Centennial兒童醫院及聖安東尼奧的Methodist兒童醫院目前為合資格患者提供基因編輯療法，而達拉斯的Medical City兒童醫院正準備擴展服務。

完整研究報告可於《新英格蘭醫學雜誌》網站查閱。

HCA醫療集團簡介

總部位於納什維爾的HCA醫療集團，是全國領先的醫療服務供應商之一，在19個州及英國擁有189間醫院及約2,600個門診護理點，包括手術中心、獨立急症室、緊急護理中心及醫生診所。HCA醫療集團於1968年成立，在美國開創了醫院護理的新模式，利用綜合資源強化醫院、提供以患者為中心的護理並改善醫療實踐。HCA醫療集團已進行多項臨床研究，其中包括一項證明足月分娩比早期選擇性分娩嬰兒更健康的研究，以及另一項確定可將深切治療部患者血流感染減少44%的臨床方案。HCA醫療集團是一個學習型醫療系統，每年利用約4,700萬次患者就診，以推進科學、改善患者護理及拯救生命。

（美聯社）

Algen Biotechnologies這間精準治療公司，開創性地利用先進CRISPR及人工智能技術，旨在彌合有潛力生物學研究與實際病人治療成果之間的鴻溝。公司今日宣布，獲《時代》雜誌選入其2026年度最佳發明榜的「實驗」類別。

據《時代》雜誌指出，2026年最佳發明榜收錄了三百項改變人類生活的非凡創新。

Algen Biotechnologies憑藉其AlgenBrain™模型，獲《時代》雜誌選為2026年最佳發明之一。AlgenBrain™是其尖端CRISPR輔助人工智能模型，能夠大規模解碼因果生物學及功能性基因網絡。 AP圖片

Algen Biotechnologies憑藉其AlgenBrain™模型，獲選入「實驗」類別。該模型是其尖端CRISPR輔助人工智能模型，能夠大規模解碼因果生物學及功能性基因網絡。AlgenBrain™透過該公司專有的CRISPR基因調控系統，從人工智能就緒、人類背景數據中學習，該系統能夠調節基因活動。這建立了一個強大的閉環系統，將真實生物學與因果智能結合，以識別疾病驅動的細胞狀態、新穎機制及靶點，以及與病人相關的精準特徵。這個綜合平台能夠在首名病人接受藥物治療前，憑藉更強的人類生物學依據，預測關鍵臨床結果。它為解碼曾被認為難以治療的疾病打開大門，涵蓋癌症以至免疫系統疾病，並且已建立一個不斷擴大的全資及合作臨床前研發管線，預計短期內將提交新藥臨床試驗申請（IND）。

Algen Biotechnologies聯合創辦人兼行政總裁黃俊豪博士表示：「Algen自成立第一天起便是一間人工智能原生生物科技公司，我們利用可編程CRISPR基因調控技術，解開複雜的生物學奧秘，精準定位導致疾病發展軌跡逆轉的因果信號根源，從而為下一代治療方法開闢道路。我們很榮幸《時代》雜誌認可AlgenBrain為今年塑造更美好未來的最佳發明之一。這個獎項肯定了我們團隊致力於嚴謹開發、部署及擴展負責任的人工智能及CRISPR基因調控技術，以確保卓越科學能惠及最有需要的病人。」

Algen Biotechnologies聯合創辦人兼首席商務官杜晶晶表示：「AlgenBrain平台的潛力不受治療領域及模式限制，因其在基礎層面學習疾病生物學，識別必須改變的生物學機制，而無需預設如何改變，從而產生新穎見解，可為小分子、生物製劑或基因藥物的設計提供資訊。這次認可亦反映我們創新背後的商業卓越性——在動態市場需求與科學發現之間建立直接而持續的反饋循環，從而明確我們的優先事項、加速迭代並推動實際影響。」

據《時代》雜誌指出，為編製今年的榜單，《時代》雜誌向全球編輯及通訊員徵集提名，並透過網上申請程序，特別關注醫療保健及人工智能等新興領域。《時代》雜誌隨後根據多項關鍵因素評估每位候選者，包括原創性、功效、抱負及影響力。

Algen Biotechnologies是一間精準治療公司，致力解決藥物研發其中一個最大問題：藥物在實驗室看似有效，但最終在臨床試驗中失敗。公司由黃俊豪及杜晶晶創立，是諾貝爾獎得主珍妮花．杜德納在加州大學柏克萊分校實驗室的衍生公司。AlgenBrain™結合專有CRISPR基因調控及人工智能模型，以前所未有的規模，將早期研發決策建立在真實人類疾病生物學基礎上，不僅加快研發速度，更在最昂貴的開發階段前提供更大信心。Algen已建立內部研發管線，並正與外部合作夥伴將該平台應用於多個治療領域。Algen總部位於加州三藩市。

（美聯社）