HCA醫療集團公布新英格蘭醫學雜誌研究 兒童基因編輯療法現突破

HCA醫療集團（紐約證券交易所代號：HCA），作為全國領先醫療服務供應商之一，今日公布《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）刊登的最新研究，顯示一種正為5至11歲患有嚴重鐮狀細胞病及輸血依賴型乙型地中海貧血症兒童進行研究的基因編輯療法，取得良好成效。

鐮狀細胞病及乙型地中海貧血症均為遺傳性血液疾病，可導致嚴重且終身性的併發症，並於兒童時期發病。若療法適用於5至11歲兒童，則可提早介入，有望在多年累積性損傷及治療負擔出現前，治療這些疾病。

HCA醫療集團旗下位於田納西州納什維爾的TriStar Centennial兒童醫院兒科幹細胞移植項目醫學總監海達爾·弗朗古爾醫生，是幹細胞移植、基因療法及遺傳性血液疾病創新治療領域的國家級知名領袖。 AP圖片

該研究的主要作者、HCA醫療集團旗下TriStar Centennial兒童醫院Sarah Cannon移植及細胞療法項目醫學總監海達爾·弗朗古爾醫生，首次公布評估exagamglogene autotemcel（exa-cel）用於5至11歲兒童的數據。該研究與Sarah Cannon研究所合作進行。

弗朗古爾醫生指出：「對於許多鐮狀細胞病及乙型地中海貧血症患者而言，疾病負擔始於生命早期。」「這些發現強化了基因編輯療法的潛力，並強調了持續嚴謹臨床研究的重要性，以評估針對受這些嚴重血液疾病影響的兒童及個人的新治療方案。」

這次《新英格蘭醫學雜誌》的研究，建基於HCA醫療集團在細胞及基因療法研究方面的領導地位，以及Sarah Cannon移植及細胞療法網絡旗下TriStar Centennial醫療中心所進行的開創性工作。該網絡每年進行超1,600宗血液及骨髓移植和細胞療法。弗朗古爾醫生曾是美國首個利用基因編輯治療鐮狀細胞病的臨床試驗研究員，為美國首個獲FDA批准、適用於12歲及以上患者的CRISPR基因療法開發作出貢獻。HCA醫療集團正透過專門的移植及細胞療法項目，擴大獲FDA批准的基因編輯療法的應用。位於納什維爾的TriStar Centennial兒童醫院及聖安東尼奧的Methodist兒童醫院目前為合資格患者提供基因編輯療法，而達拉斯的Medical City兒童醫院正準備擴展服務。 AP圖片

根據疾病控制及預防中心資料，鐮狀細胞病影響美國約10萬人，是該國最常見的遺傳性血液疾病。患有鐮狀細胞病的兒童可能經歷嚴重疼痛危機、器官損傷及頻繁住院。嚴重乙型地中海貧血症影響美國數千人，患有此病的兒童通常需要終身輸血，這可能導致嚴重的健康併發症。

該研究評估了exa-cel，一種基於CRISPR的細胞療法，該療法目前已獲美國食品及藥物管理局（FDA）批准，適用於12歲及以上患有鐮狀細胞病及輸血依賴型乙型地中海貧血症的合資格患者。該療法旨在透過編輯患者自身的造血幹細胞，以增加胎兒血紅蛋白的產生，從而有助預防或減少疾病併發症。參與者接受了骨髓清除性預處理，這是一種用於準備骨髓以接受經改造幹細胞的預處理化療。

這些發現基於兩項第三階段研究，共招募了26名5至11歲兒童，當中包括15名輸血依賴型乙型地中海貧血症患者及11名鐮狀細胞病患者。在已獲足夠時間追蹤以評估研究主要終點的參與者中，所有八名乙型地中海貧血症兒童均實現至少12個月的輸血獨立，而所有八名鐮狀細胞病兒童則在至少12個月內未出現嚴重血管閉塞性危機。

HCA醫療集團執行副總裁兼首席臨床官邁克爾·卡夫醫生表示：「這類研究展示了研究在推動醫學發展及擴展患者治療可能性方面的重要作用。」「透過HCA醫療集團研究所，並與Sarah Cannon研究所合作，我們正協助為面對嚴重及複雜疾病的患者開發新療法及治療可能性。」

這次《新英格蘭醫學雜誌》的研究，建基於HCA醫療集團在細胞及基因療法研究方面的領導地位，以及Sarah Cannon移植及細胞療法網絡旗下TriStar Centennial醫療中心所進行的開創性工作。該網絡每年進行超1,600宗血液及骨髓移植和細胞療法。弗朗古爾醫生此前曾是美國首個利用基因編輯治療鐮狀細胞病的臨床試驗研究員，為美國首個獲FDA批准、適用於12歲及以上患者的CRISPR基因療法開發作出貢獻。這次《新英格蘭醫學雜誌》的研究，與之前的CRISPR基因編輯臨床試驗一樣，由Vertex Pharmaceuticals Incorporated贊助。單在2026年，弗朗古爾醫生已在《新英格蘭醫學雜誌》發表了五項基因編輯研究。

建基於這項研究，HCA醫療集團的Sarah Cannon移植及細胞療法網絡正透過專門的移植及細胞療法項目，擴大獲FDA批准的基因編輯療法的應用。位於納什維爾的TriStar Centennial兒童醫院及聖安東尼奧的Methodist兒童醫院目前為合資格患者提供基因編輯療法，而達拉斯的Medical City兒童醫院正準備擴展服務。

完整研究報告可於《新英格蘭醫學雜誌》網站查閱。

HCA醫療集團簡介

總部位於納什維爾的HCA醫療集團，是全國領先的醫療服務供應商之一，在19個州及英國擁有189間醫院及約2,600個門診護理點，包括手術中心、獨立急症室、緊急護理中心及醫生診所。HCA醫療集團於1968年成立，在美國開創了醫院護理的新模式，利用綜合資源強化醫院、提供以患者為中心的護理並改善醫療實踐。HCA醫療集團已進行多項臨床研究，其中包括一項證明足月分娩比早期選擇性分娩嬰兒更健康的研究，以及另一項確定可將深切治療部患者血流感染減少44%的臨床方案。HCA醫療集團是一個學習型醫療系統，每年利用約4,700萬次患者就診，以推進科學、改善患者護理及拯救生命。

（美聯社）

聖猶達兒童研究醫院將於8月28日周五在威爾斯利酒店舉行「聖猶達慶祝：公平傳承晚會」，表揚該院長期致力推動鐮狀細胞病及癌症等危及兒童生命疾病的研究與治療。芝加哥居民獲邀出席這次晚會。

這次晚會旨在強調提高全球對鐮狀細胞病意識的重要性。聖猶達兒童研究醫院自成立初期，一直致力研究、了解及改善鐮狀細胞病患者的護理標準。該院於1958年獲得的首筆撥款，正是用於鐮狀細胞病的研究。現時，聖猶達兒童研究醫院領導全國其中一個最大型的鐮狀細胞病項目。該研究機構對鐮狀細胞病治療取得重大進展，並持續探索針對該病的新型尖端治療方法。

出席者在2025年「聖猶達慶祝：公平傳承」活動上合照。(ALSAC/聖猶達兒童研究醫院圖片) AP圖片

晚會將有聖猶達兒童研究醫院的病人貝利特別亮相，她出生一周內便確診患上鐮狀細胞病。她將與父親一同分享其家庭的經歷，以及他們透過聖猶達兒童研究醫院所找到的希望。

賓客將可享用特色雞尾酒時段、由博卡提供的精選晚餐及現場娛樂表演。

聖猶達兒童研究醫院正引領全球了解、治療及戰勝兒童癌症及其他危及生命的疾病。其宗旨明確：尋找治療方法，拯救兒童。該院是唯一一間專門針對兒童的國家癌症研究所指定綜合癌症中心。聖猶達兒童研究醫院於1962年成立時，兒童癌症普遍被認為無法治癒。自那時起，該院已協助將美國的整體存活率從20%提升至超80%，並將持續努力，直至沒有兒童死於癌症。聖猶達兒童研究醫院分享其突破性成果，以協助世界各地地方醫院及癌症中心的醫生和研究人員，改善更多兒童的治療及護理質素。由於慷慨捐助者，家庭從未收到聖猶達兒童研究醫院的治療、交通、住宿或食物費用賬單，讓他們能夠專注於幫助孩子活下去。

（美聯社）