中外製藥株式會社今日宣布，領導研發血友病A治療藥物Hemlibra（艾美賽珠單抗）的服部邦裕博士（中外製藥前高級研究員）、北澤武久博士（中外製藥研究部門副主管）及井川友之博士（中外製藥研究部門主管），獲頒拉斯克—迪貝基臨床醫學研究獎，此乃全球最享負盛名的科學榮譽之一。
血友病A是由於凝血因子VIII缺乏所致，凝血因子VIII是正常血液凝固所需的蛋白質之一。當被激活時，凝血因子VIII充當橋樑，促進被激活的凝血因子IX在被激活血小板表面激活凝血因子X。這次獲獎表彰了以雙特異性抗體取代凝血因子VIII功能的非傳統概念，該概念實現了延長治療活性、皮下注射的便利性，以及無論是否存在凝血因子VIII抑制劑（抗體）均能持續預防出血，從而為解決血友病A中未滿足的醫療需求作出重大貢獻。
左起：北澤武久博士、服部邦裕博士及井川友之博士 AP圖片
拉斯克獎是美國最受尊崇的醫學研究獎項之一，旨在表彰對醫學科學及公共衛生作出重大貢獻的人士。獎項分為基礎醫學研究、臨床醫學研究及公共服務領域。這是自1945年拉斯克獎設立以來，日本研究人員第二次在臨床醫學研究類別中獲獎，亦是首次有三名日本研究人員同時在該類別中獲表彰。
艾美賽珠單抗是中外製藥科學家透過廣泛研究創造的抗體藥物。傳統抗體療法通常透過「減法」方式發揮作用，抑制疾病相關分子或細胞的活性，或透過免疫介導機制消除靶細胞。相比之下，艾美賽珠單抗成為全球首款體現「加法」方式的抗體藥物，透過賦予抗體本身通常由不同蛋白質執行的功能，恢復缺失的生物功能。它亦是全球首款旨在結合兩種不同靶點的重組全長IgG雙特異性抗體療法。在研發過程中，中外製藥亦開發並應用其專有抗體工程技術ART-Ig，實現商業規模生產。
這項治療的實現，得益於與奈良醫科大學的合作，該大學在血友病基礎及臨床研究方面擁有豐富專業知識。艾美賽珠單抗獲授權予羅氏，中外製藥與羅氏及基因泰克合作推進全球臨床開發及監管提交，最終以Hemlibra的形式將產品帶給患者。繼2017年在美國獲批，並於2018年在日本及歐洲獲批後，Hemlibra現已在全球超120個國家及地區獲批。第三期HAVEN 1–4研究的綜合分析顯示，無論是否存在凝血因子VIII抑制劑、疾病嚴重程度或年齡，在整個研究中每24周間隔內經治療出血的年化出血率（ABR）主要終點為每年1.4宗事件。此外，70.8%的參與者（391人中有277人）在第1至24周期間沒有出現經治療的出血事件，此比例在第121至144周期間增至82.4%（170人中有140人）。研究未發現新的安全訊號，最常見的不良事件是注射部位反應（佔27.8%）。除了無論是否存在凝血因子VIII抑制劑均能提供持續止血效果外，艾美賽珠單抗透過不誘導新的凝血因子VIII抑制劑，並透過皮下注射及延長給藥間隔提高便利性，提供新的治療選擇。迄今為止，全球已有超30,000名血友病A患者使用該藥物（截至2026年6月30日的全球累計總數）。
中外製藥總裁兼行政總裁奧田修博士表示：「我深感欣慰，這個源於我們希望減輕血友病A患者及其家人負擔的原始概念，連同使其成為現實的創新藥物發現技術，透過這項享負盛名的獎項獲得認可。艾美賽珠單抗無論是否存在抑制劑、疾病嚴重程度或年齡，均能提供持續止血效果，同時透過每隔一至四周皮下注射一次，減輕治療負擔，從而為血友病A患者及其家人帶來新的日常生活。我衷心祝賀這三位研究人員，並對他們在應對艱鉅挑戰時所展現的創造力、領導才能及堅毅精神，以及許多為研究及開發作出貢獻的人士，致以深切敬意。」
奧田修博士續指：「若沒有包括奈良醫科大學在內的醫護專業人員，以及我們在羅氏及基因泰克的合作夥伴的協作及支持，這項科學突破不可能以Hemlibra的形式實現，並惠及全球血友病A患者。我亦衷心感謝多年來支持這項努力的所有人士。」
奧田修博士強調：「展望未來，我們將繼續加強我們的專有技術及科學能力，同時促進與不同合作夥伴的協作。透過這些努力，我們將繼續致力於為全球患者提供創新藥物及服務。」
服部邦裕博士指出：「我深感榮幸，我們與眾多研究人員及臨床醫生為社會及患者推進科學發展的集體努力，透過這項獎項獲得認可。我相信我們持續的使命是確保這項治療能惠及全球所有有需要的患者。」服部邦裕博士的貢獻為基於凝血及抗體專業知識，提出雙特異性抗體概念，並領導研究項目。
北澤武久博士表示：「我很榮幸能透過與眾多醫護專業人員及研究人員的協作，為艾美賽珠單抗的創造作出貢獻。我亦衷心感謝參與臨床研究的血友病A患者及其家人。我希望這項認可將啟發更多創新，我將繼續致力於推動下一代科學突破。」北澤武久博士的貢獻為領導藥理學及生物學研究，推動候選抗體的發現及凝血因子VIII模擬活性證明。
井川友之博士坦言：「減輕患者及其家人的負擔，同時幫助他們過上更充實的生活，這份願望激勵我們克服了許多科學挑戰。我深感榮幸，我們三人能共同獲得如此享負盛名的獎項。我們將繼續透過卓越科學及創新思維，追求能對人們生活產生有意義影響的創新藥物。」井川友之博士的貢獻為領導艾美賽珠單抗的設計，並建立雙特異性抗體高效生產技術。
血友病主要分為血友病A及血友病B兩種。血友病A是一種出血性疾病，由凝血因子VIII（FVIII）這種對正常血液凝固至關重要的蛋白質缺乏所引起。因此，血友病A患者難以形成血凝塊。血友病A可以是先天性的，由遺傳基因異常引起，亦可以是後天性的，在生命後期發展。先天性血友病A主要影響男性，大約每5,000名男嬰中有一人患病。由於先天性血友病A是一種X染色體連鎖隱性遺傳病，女性患病極為罕見。
血友病A相關的出血症狀各不相同，但該疾病的一個特徵是頻繁發生肉眼不可見的內出血。內出血可導致血腫形成，即局部血液積聚，可能壓迫周圍神經及血管，引起疼痛及功能障礙。出血常發生在關節，例如手肘、膝蓋及腳踝，以及肌肉中，常導致腫脹、發熱及劇烈疼痛。對於嚴重血友病A患者，即使在日常活動中亦可能發生關節及肌肉出血。重複的關節出血可能導致漸進性關節損傷，嚴重影響生活質素。
自約2000年以來，定期補充缺失凝血因子VIII的預防性治療已廣泛採用。然而，這種方法需要每週靜脈輸注一次至數次。此外，對非自身蛋白凝血因子VIII產生免疫反應，導致形成凝血因子VIII抑制劑的血友病A患者，由於可用的治療選擇有限，面臨重大治療挑戰。
拉斯克基金會由阿爾伯特·拉斯克及瑪麗·拉斯克於1945年成立。透過其國際知名的拉斯克獎、教育倡議及公眾宣傳，基金會提高人們對生物醫學科學拯救及改善人類生命力量的認識。透過這些努力，基金會倡導支持生物醫學研究，目標是推進疾病及殘疾的預防與治療。
拉斯克獎被譽為美國最傑出的生物醫學研究獎，自1945年以來已有360位得獎者獲頒拉斯克醫學研究獎。多年來，101位拉斯克獎得獎者亦曾獲諾貝爾獎，其中28位在過去二十年內獲獎。得獎者由約瑟夫·L·戈爾茨坦擔任主席的國際評審團選出，他曾於1985年同時獲得拉斯克基礎醫學研究獎及諾貝爾生理學或醫學獎。
奈良醫科大學兒科系長期以來一直是日本血友病護理領域的先驅，多年來在該領域推進基礎及臨床研究。
自2003年以來，中外製藥與該大學進行合作研究。這次合作產生了眾多成就，包括建立用於評估艾美賽珠單抗的凝血檢測系統。
此外，該大學對艾美賽珠單抗的臨床開發作出重大貢獻，包括其在日本的早期臨床研究。再者，在全球臨床開發期間，奈良醫科大學兒科系多年來培養的國際研究人員及血友病專家的網絡，成為中外製藥進入新治療領域的重要資產。
中外製藥株式會社總部設於東京，是一間以研究為基礎的製藥公司，擁有世界級藥物發現能力，包括專有抗體工程技術。中外製藥致力於創造能滿足未滿足醫療需求的創新藥物產品。中外製藥是羅氏集團的重要成員，同時保持自主權及管理獨立性。
（美聯社）
