SUSMED區塊鏈臨床試驗系統助藥物獲上市許可 全球首例

SUSMED公司（東京證券交易所代號：4263）宣布，其專有的區塊鏈臨床試驗系統「SUSMED SourceDataSync®」（簡稱SUSMED SDS）已成功協助一款藥物產品取得上市許可。這次標誌著全球首個基於利用區塊鏈技術的行業贊助臨床試驗結果而獲得藥物批准的案例。

藥物開發面臨的挑戰

SUSMED SDS 有助進行高質素及高效的臨床試驗。 AP圖片

全球藥物研發（R&D）開支持續上升，過去十年每年增長約8.5%。研發開支增加的主要驅動因素包括研發進步及方案日益複雜。在日本，為遵守良好臨床試驗規範（GCP）條例而進行的勞動密集型及過度工程化操作，被廣泛認為是主要影響因素。這亦導致日本每名臨床研究助理（CRA）管理的臨床試驗地點數量，僅為美國的三分之一。因此，研發成本上升導致嚴重的藥物滯後及藥物流失問題，繼而對社會及經濟安全構成重大挑戰。近年來，更新後的良好臨床試驗規範國際指引ICH-E6(R3)概述了「品質源於設計」（QbD）方法。該指引指出，贊助商應避免不必要的複雜性，不應對參與者及研究人員施加不必要的負擔。同時，亦要求實施適當系統，以管理試驗過程所有階段的品質。

我們的解決方案及舉措

SUSMED SDS是一個利用區塊鏈技術的臨床試驗管理系統，可安全地將醫療機構獲取的醫療數據與病例報告表（CRF）數據同步。這顯著減少了醫療地點的數據輸入工作量及監管規定的監測任務。監管沙盒系統的驗證結果已於2020年6月在國際同行評審醫學期刊上發表（Hirano et al., 2020, JMIR）。基於這些發現，SUSMED根據《產業競爭力強化法》提交了「監管灰色地帶查詢系統」的申請，並於2020年12月4日獲厚生勞動省（MHLW）發出正式通知，確認以區塊鏈技術替代監測任務符合日本的GCP條例。此外，在日本醫療研究開發機構（AMED）支持的研發推廣網絡項目下，對傳統臨床試驗流程與SUSMED SDS流程進行了比較評估，結果顯示監測工作量減少了45.9%，醫療機構工作量減少了32.0%，用於驗證及糾正的數據查詢減少了46.7%。這些發現表明，利用區塊鏈技術進行臨床試驗數據管理，在大幅減少整體營運開支的同時，亦顯著有助於簡化流程，提高生產力，符合「品質源於設計」（QbD）原則。

此外，國際製藥工程學會（ISPE）於2022年發布的GxP指引GAMP 5第二版，將區塊鏈技術列為增強數據完整性的關鍵解決方案，這預示著全球對區塊鏈在臨床試驗生態系統中擴大應用的期望日益增長。

成就及未來展望

這次基於利用區塊鏈技術的臨床試驗而獲得藥物產品的監管批准，標誌著全球首創的成就，推動了對這項技術更廣泛實施的期望，以加速建立現代臨床試驗生態系統。

SUSMED公司總裁兼行政總裁上野太郎表示：「作為一名臨床醫生，我認為藥物流失問題，即海外用於患者護理的藥物在日本仍無法獲得，是一個關鍵挑戰。2020年，透過參與監管沙盒系統及《產業競爭力強化法》下的監管灰色地帶查詢系統，我們證明了利用區塊鏈技術可有效遵守GCP條例。我深感欣慰，現在已根據這次放寬監管，批准了一款藥物產品上市，這為患者提供了新的治療選擇。我衷心感謝所有持份者的不懈努力，使這次里程碑得以實現。SUSMED將繼續致力於透過推進創新臨床試驗生態系統的建立，為新療法的最佳開發作出貢獻。」

此外，內閣府知識產權戰略本部事務局局長中原裕彥（前內閣官房經濟再生局參事）及經濟產業省大臣官房副局長西川和見（前經濟產業省醫療產業課長）向我們發送了以下評論：

內閣府知識產權戰略本部事務局局長中原裕彥表示：「我衷心祝賀厚生勞動省批准了一款透過區塊鏈臨床試驗系統驗證的藥物產品上市。這次批准是基於透過監管沙盒系統獲得的結果而實現的，意義深遠。我們期待未來創新技術及解決方案繼續為解決社會挑戰作出貢獻。」

經濟產業省大臣官房副局長西川和見表示：「我很高興看到SUSMED的舉措作為透過技術應用改善醫療品質的努力，以及利用監管沙盒系統的具體成功範例，正在適當推進。我期待他們未來為實現『健康老齡化社會』作出進一步努力。」

這次全球首創的成就，即在放寬監管後，透過利用區塊鏈技術的臨床試驗驗證的藥物獲得監管上市批准，代表著在解決藥物滯後及藥物流失等挑戰方面邁出了重要一步。我們已透過利用SUSMED SDS，在臨床開發中建立了減少成本及營運工作量的堅實記錄，並期待在更廣泛的製藥公司臨床試驗中擴大其應用。此外，透過為建立以QbD原則為基礎的臨床試驗生態系統作出貢獻，我們旨在提高藥物開發的生產力及品質，最終支持未來社會保障開支的優化及長期可持續性。

參考資料

SUSMED SDS的主要實施案例

新技術示範系統（監管沙盒系統）

「新技術示範系統」（俗稱監管沙盒系統）根據《生產力改善特別措施法》設立，旨在促進利用新技術及創新商業模式的商業活動。透過限制參與者及時間範圍，這個框架創造了一個受控環境，允許公司在不受現有法規約束的情況下進行實際示範。這個系統可實現快速驗證，並可利用由此產生的數據及證據推動監管改革。

關於SUSMED公司

SUSMED公司是一家以研發為導向的企業，致力於推進數碼醫療。除了開發數碼療法（DTx），包括用於失眠症的治療應用程式外，SUSMED還提供由區塊鏈技術驅動的臨床開發支援系統。SUSMED以強大的技術為基礎，透過涵蓋數碼療法及區塊鏈技術醫療應用等多項專利的專有知識產權組合，推動數碼醫療的發展。首頁：https://www.susmed.co.jp/en/ SUSMED SDS：https://www.susmed.co.jp/en/system/

備註

本新聞稿中包含的藥物產品資訊僅用於企業披露目的，不構成對其的廣告或推廣。

（美聯社）

治療智能公司Genialis將於2026年歐洲腫瘤學會（ESMO）大會上，展示其生物優先模型即使在有限病人數據下，仍能預測治療反應的數據。這些模型在三種不同癌症類型及治療方案中，於少於70名病人的群組內，展現卓越的預測表現，解決了開發精準腫瘤學預測生物標誌物的基本挑戰之一。

臨床試驗數據量小。早期研究通常招募相對較少的病人，對傳統建模方法提取有意義的預測訊號構成挑戰。然而，藥物開發商必須就管線推進及病人篩選標準作出關鍵決定，這往往在獨立驗證數據可用之前。

ESMO 2026海報 AP圖片

腫瘤RNA測序（RNA-seq）分析約測量20,000個基因；若有50名病人，傳統深度學習模型或會識別出統計噪音，而非有意義的生物訊號。自成立以來，克服這種「維度詛咒」一直是Genialis預測建模方法的核心。

Genialis Supermodel是一個大型癌症生物學分子模型，經數十萬個轉錄組樣本訓練。該Supermodel將RNA測序（RNA-seq）中數萬個獨立基因表達測量值，轉化為具生物學意義的「生物模塊」，每個模塊代表癌症生物學的一個基本方面，包括致癌訊號傳導、免疫激活及DNA損傷反應。透過在模型訓練前，將分子數據的複雜性簡化為可解釋的生物學特徵，Genialis能從相對較少的病人群體中開發預測生物標誌物，同時深入了解驅動治療敏感性及耐藥性的生物學機制。

ESMO海報（摘要編號8664）評估了這種方法在三種不同癌症類型數據集中的應用，這些數據集規模與早期臨床研究典型規模相符：包括41名接受抗PD-1治療的黑色素瘤病人治療前RNA-seq數據、45名接受派姆單抗治療的胃癌病人，以及66名接受索托拉西布治療的KRAS G12C突變非小細胞肺癌（NSCLC）病人。在嚴格的保留測試下，生物模塊模型在每個群組中均優於匹配的基因表達模型。在非小細胞肺癌中，生物模塊預測索托拉西布反應的AUROC值為0.8，而最佳基因表達模型僅為0.6；預測有反應的病人中位治療持續時間為337日，而無反應者為178日。每次預測均附帶生物學依據，預測的非小細胞肺癌有反應者顯示出MAPK成癮生物學特徵，而無反應者則表現出PI3K旁路程序。

從小型群組到單一病人應用：Sid Sijbrandij個案研究。

GitLab聯合創辦人Sid Sijbrandij於2022年11月確診骨肉瘤，這是一種美國每年約有1,000人確診的罕見骨癌。當他癌症復發且標準治療方案用盡時，Sijbrandij組建團隊，尋求一種非凡的方法來了解及治療他的疾病。該團隊將他們所謂的「最大化診斷」與個性化實驗性療法結合，並在osteosarc.com上收集及公開分享了超30TB的Sid臨床及分子數據。

Genialis回顧性分析了由三間臨床實驗室在超25個月內，從不同樣本中生成的四個腫瘤RNA-seq文庫。即使原始基因表達數據不可比較，Supermodel仍能對四個樣本進行一致的生物學比較。透過將每個樣本的生物學與治療假設聯繫起來，該分析展示了研究人員如何在獲得額外樣本時重新審視這些假設。Genialis預計，隨著精準腫瘤學向更小、更精確定義的病人群體發展，並最終實現為個別病人量身定制的治療策略，這種方法將變得越來越有價值。

Genialis行政總裁兼聯合創辦人Rafael Rosengarten博士表示：「對於面對罕見癌症的病人及處理有限病人數據的研究人員而言，比較隨時間收集的樣本中腫瘤生物學的能力，為疾病研究及開發治療假設開闢了新機會。ESMO的研究結果與Sid的個案研究共同證明，生物優先人工智能有潛力從有限的病人數據中提取有意義的見解，無論是針對臨床群組還是單一病人的癌症歷程。」

Genialis透過其癌症生物學Supermodel提供治療智能。公司開發及驗證具臨床可行性的人工智能模型，這些模型以全球種族最多樣化的癌症數據集為基礎，旨在預測病人反應，並指導靶向抑制劑、免疫療法及其他新興治療類別的治療決策。Genialis獲製藥及診斷合作夥伴信賴，共同透過數據轉變醫學。公司總部設於侯斯頓、波士頓及盧布爾雅那。

（美聯社）