總部設於東京的旭化成旗下全球專科製藥業務旭化成治療學公司，今日宣布，已為首名腎臟移植後感染BK病毒的成年患者，施用新型抗病毒反義寡核苷酸（ASO）藥物AIC468。該藥物正進行隨機第二a期臨床試驗（NCT07503561）。該項研究計劃由Aicuris抗感染治療公司（Aicuris）開發，該公司現已成為旭化成治療學公司的一部分。
旭化成治療學公司首席醫療官卡爾·克勞斯醫生表示，BK病毒在免疫功能正常人士中相對無害，但對腎臟移植受者而言，病毒重新激活仍是主要併發症，可導致移植物功能障礙及BK腎病。他指出，對於移植患者及其家人來說，這意味著移植腎臟有很高風險會喪失。繼在健康志願者身上取得令人鼓舞的第一期數據後，這次為首名患者施藥，是邁向為這個缺乏獲批治療方案的群體，開發針對性抗病毒療法的重要一步。公司目標是協助保護移植器官，並改善這些患者的長期預後。
旭化成公司位於日本東京的總部。 AP圖片
這次隨機、雙盲、安慰劑對照的第二a期試驗，是第二/三期計劃的一部分，旨在評估腎臟移植後感染BK病毒的成年患者，在多個劑量水平下的安全性、耐受性及藥代動力學特徵，並透過治療期間出現不良事件（TEAEs）的頻率及嚴重程度進行評估。第一期試驗的良好安全性、耐受性及藥代動力學數據，支持了這次進入第二a期試驗。
BK病毒是一種普遍存在的人類多瘤病毒，通常在幼兒時期感染，並在超九成成年人口中終生無症狀地持續存在。在免疫功能受損人士，例如器官移植受者中，BK病毒可重新激活，導致嚴重的健康問題。在腎臟移植患者中，移植腎臟內的BK病毒重新激活可導致BK病毒相關腎病（BKVAN），影響超一成受者，並可能導致移植物喪失。目前的管理方法是減少免疫抑制療法，這會增加移植物排斥的風險。儘管BK病毒普遍存在，但目前並無專門針對BK病毒的獲批抗病毒治療方案。
AIC468是一種抗病毒反義寡核苷酸（ASO），正處於臨床開發階段，用於治療腎臟移植受者體內的BK病毒複製。該候選藥物透過調節BK病毒早期編碼前信使核糖核酸的剪接，抑制受感染細胞內的病毒複製，從而阻止編碼必需的BK病毒主要調節蛋白——大T抗原的信使核糖核酸形成。這種創新方法已在臨床前研究及健康志願者的第一期臨床試驗中，展示出強效的抗病毒活性，以及良好的藥代動力學和安全性特徵。
旭化成治療學公司是總部設於東京的旭化成旗下全球專科製藥業務。公司致力於識別、開發及商業化針對有重大未滿足醫療需求的疾病的創新藥物。憑藉公司在科學創新方面的深厚傳統，公司正擴展免疫學、腎臟病學、移植學及傳染病領域的治療選擇，並協助對健康產生積極影響。
旭化成是一家多元化的全球公司，為世界各地的人們的生活作出貢獻。自1922年以氨和纖維素纖維業務成立以來，旭化成透過積極的產品組合轉型，不斷發展以滿足每個時代不斷變化的需求。公司在全球擁有五萬名員工，透過在其醫療保健、家居及材料三大業務領域為世界挑戰提供解決方案，為可持續發展作出貢獻。
（美聯社）
SUSMED公司（東京證券交易所代號：4263）宣布，其專有的區塊鏈臨床試驗系統「SUSMED SourceDataSync®」（簡稱SUSMED SDS）已成功協助一款藥物產品取得上市許可。這次標誌著全球首個基於利用區塊鏈技術的行業贊助臨床試驗結果而獲得藥物批准的案例。
藥物開發面臨的挑戰
SUSMED SDS 有助進行高質素及高效的臨床試驗。 AP圖片
全球藥物研發（R&D）開支持續上升，過去十年每年增長約8.5%。研發開支增加的主要驅動因素包括研發進步及方案日益複雜。在日本，為遵守良好臨床試驗規範（GCP）條例而進行的勞動密集型及過度工程化操作，被廣泛認為是主要影響因素。這亦導致日本每名臨床研究助理（CRA）管理的臨床試驗地點數量，僅為美國的三分之一。因此，研發成本上升導致嚴重的藥物滯後及藥物流失問題，繼而對社會及經濟安全構成重大挑戰。近年來，更新後的良好臨床試驗規範國際指引ICH-E6(R3)概述了「品質源於設計」（QbD）方法。該指引指出，贊助商應避免不必要的複雜性，不應對參與者及研究人員施加不必要的負擔。同時，亦要求實施適當系統，以管理試驗過程所有階段的品質。
我們的解決方案及舉措
SUSMED SDS是一個利用區塊鏈技術的臨床試驗管理系統，可安全地將醫療機構獲取的醫療數據與病例報告表（CRF）數據同步。這顯著減少了醫療地點的數據輸入工作量及監管規定的監測任務。監管沙盒系統的驗證結果已於2020年6月在國際同行評審醫學期刊上發表（Hirano et al., 2020, JMIR）。基於這些發現，SUSMED根據《產業競爭力強化法》提交了「監管灰色地帶查詢系統」的申請，並於2020年12月4日獲厚生勞動省（MHLW）發出正式通知，確認以區塊鏈技術替代監測任務符合日本的GCP條例。此外，在日本醫療研究開發機構（AMED）支持的研發推廣網絡項目下，對傳統臨床試驗流程與SUSMED SDS流程進行了比較評估，結果顯示監測工作量減少了45.9%，醫療機構工作量減少了32.0%，用於驗證及糾正的數據查詢減少了46.7%。這些發現表明，利用區塊鏈技術進行臨床試驗數據管理，在大幅減少整體營運開支的同時，亦顯著有助於簡化流程，提高生產力，符合「品質源於設計」（QbD）原則。
此外，國際製藥工程學會（ISPE）於2022年發布的GxP指引GAMP 5第二版，將區塊鏈技術列為增強數據完整性的關鍵解決方案，這預示著全球對區塊鏈在臨床試驗生態系統中擴大應用的期望日益增長。
成就及未來展望
這次基於利用區塊鏈技術的臨床試驗而獲得藥物產品的監管批准，標誌著全球首創的成就，推動了對這項技術更廣泛實施的期望，以加速建立現代臨床試驗生態系統。
SUSMED公司總裁兼行政總裁上野太郎表示：「作為一名臨床醫生，我認為藥物流失問題，即海外用於患者護理的藥物在日本仍無法獲得，是一個關鍵挑戰。2020年，透過參與監管沙盒系統及《產業競爭力強化法》下的監管灰色地帶查詢系統，我們證明了利用區塊鏈技術可有效遵守GCP條例。我深感欣慰，現在已根據這次放寬監管，批准了一款藥物產品上市，這為患者提供了新的治療選擇。我衷心感謝所有持份者的不懈努力，使這次里程碑得以實現。SUSMED將繼續致力於透過推進創新臨床試驗生態系統的建立，為新療法的最佳開發作出貢獻。」
此外，內閣府知識產權戰略本部事務局局長中原裕彥（前內閣官房經濟再生局參事）及經濟產業省大臣官房副局長西川和見（前經濟產業省醫療產業課長）向我們發送了以下評論：
內閣府知識產權戰略本部事務局局長中原裕彥表示：「我衷心祝賀厚生勞動省批准了一款透過區塊鏈臨床試驗系統驗證的藥物產品上市。這次批准是基於透過監管沙盒系統獲得的結果而實現的，意義深遠。我們期待未來創新技術及解決方案繼續為解決社會挑戰作出貢獻。」
經濟產業省大臣官房副局長西川和見表示：「我很高興看到SUSMED的舉措作為透過技術應用改善醫療品質的努力，以及利用監管沙盒系統的具體成功範例，正在適當推進。我期待他們未來為實現『健康老齡化社會』作出進一步努力。」
這次全球首創的成就，即在放寬監管後，透過利用區塊鏈技術的臨床試驗驗證的藥物獲得監管上市批准，代表著在解決藥物滯後及藥物流失等挑戰方面邁出了重要一步。我們已透過利用SUSMED SDS，在臨床開發中建立了減少成本及營運工作量的堅實記錄，並期待在更廣泛的製藥公司臨床試驗中擴大其應用。此外，透過為建立以QbD原則為基礎的臨床試驗生態系統作出貢獻，我們旨在提高藥物開發的生產力及品質，最終支持未來社會保障開支的優化及長期可持續性。
參考資料
SUSMED SDS的主要實施案例
新技術示範系統（監管沙盒系統）
「新技術示範系統」（俗稱監管沙盒系統）根據《生產力改善特別措施法》設立，旨在促進利用新技術及創新商業模式的商業活動。透過限制參與者及時間範圍，這個框架創造了一個受控環境，允許公司在不受現有法規約束的情況下進行實際示範。這個系統可實現快速驗證，並可利用由此產生的數據及證據推動監管改革。
關於SUSMED公司
SUSMED公司是一家以研發為導向的企業，致力於推進數碼醫療。除了開發數碼療法（DTx），包括用於失眠症的治療應用程式外，SUSMED還提供由區塊鏈技術驅動的臨床開發支援系統。SUSMED以強大的技術為基礎，透過涵蓋數碼療法及區塊鏈技術醫療應用等多項專利的專有知識產權組合，推動數碼醫療的發展。首頁：https://www.susmed.co.jp/en/ SUSMED SDS：https://www.susmed.co.jp/en/system/
備註
本新聞稿中包含的藥物產品資訊僅用於企業披露目的，不構成對其的廣告或推廣。
（美聯社）
