巴士的專訪｜逾200患者參與近百項癌症新藥臨床試驗增存活率 港大教授：為患者帶來希望　

據世衞發表2020年數據，全球有近2000萬宗癌症新發病例，而每年約1000萬人因癌症死亡，逾一半在亞洲。癌症治療的科技發展迅速，新藥研發給患者帶來希望，但意味醫療費用更高，若患者能參與臨床試驗，不僅能接受嶄新治療，更可用相對低廉甚或無需自費的前提下，更快地接受新藥治療，亦有安全保障。

許漪雯教授表示，港大進行了約80至100項活躍的臨床試驗，有約200至250名病人參與，她期望未來有更多患者可受惠於臨床試驗計劃，得到免費治療之餘，亦增存活率。巴士的報記者攝

港大癌症醫學中心總監許漪雯教授接受《巴士的報》訪問時表示，港大進行了約80至100項活躍的臨床試驗（clinical trials），覆蓋多種癌症，有約200至250名病人參與；過去3年更有3名屬全球首名（global first）參與跨國臨床試驗的病人，她期望本港能成為全球臨床試驗的重要合作夥伴，而更希望公眾認知增加，所有癌症病人在治療過程中都主動問：「有冇適合自己嘅癌症臨床試驗？」最終讓更多患者可受惠於臨床試驗計劃，增存活率，甚至得到根治。

許教授引述世界衛生組織（WHO）國際癌症研究機構（IARC）數據，2020年全球有近2000萬宗癌症新發病例，一半在亞洲；而每年約1000萬人因癌症死亡，亦有逾一半在亞洲；預計到2045年，全球癌症新發病例會增至3260萬，幾乎翻倍。她認為，持續研發新藥及治療新方案很重要，為患者帶來希望，而讓患者參與臨床試驗已獲證實為一個有效的方法，期望癌症患者及市民對臨床試驗的安全性及益處有更多認知。

她表示，所有臨床試驗都要跟既有的方案（protocol）進行，由研究人員緊密跟進，防止不良副作用。而參與者全都自願，由專業團隊與患者詳細商討後同意參加，並先進行篩查，合資格後抽籤分配治療方案，「我經常同病人講，平常心對待就得，因有一半機會免費用最好嘅藥，另一半機會則有可能用到更好嘅藥。」

她說：「醫生係醫病人，唔係醫癌症」，「醫生會先考慮其他積極治療方案，若狀況唔好，就會著重紓緩症狀，但唔代表冇得救。」

臨床試驗可在免費情況下試新治療方案

她以第三期臨床試驗為例，一半病人會接受最標準的藥物治療，另一半則額外加一種新藥，「呢啲藥可能比較新同較貴，但第三期研究通常已有充足理據，在跨國多個中心曾進行試驗，香港是其中一個，全世界都有病人一齊參與，安全性有保障，「而更重要是，在香港要自費，病人負擔幾重，但臨床試驗可在免費情況下使用。」

她強調，這些新藥都經港大癌症醫學中心團隊的癌症專家團隊的嚴格篩選，參考藥物的背景、過往的臨床數據（track record）及背後的科學依據，確保相關選擇對病人最有利，「我是一個evidence based的醫生，所有用藥都基於臨床試驗數據，會同病人溝通清楚益處同風險。」

不同階段臨床試驗都有相關數據支持 並嚴格監控

除已到達第三期的新藥，臨床試驗亦有第一期或第二期的新藥。她解釋，第一期試驗的數據相對少，但仍有來自臨床前研究（preclinical studies），包括癌細胞實驗、動物實驗，甚至早期人體首次試驗（first in human studies）的數據，有科學支撐而且監控嚴格。

她解釋，早期的臨床試驗或可分第一期A及第一期B，A階段要確定合適劑量，慢慢提升劑量觀察反應；到B是擴充階段，增加病人數量，進一步觀察其副作用，完成後再進入第二期，觀察更多病人中的獲益比例同副作用；到第三期就要與目前最好的治療方案對比，或需數百甚至上千名病人參與，必須全球合作開展，「對於用盡所有治療方案仍想積極治療嘅病人，參與有科學依據、團隊嚴密監控嘅臨床試驗，係安全嘅選擇。」

許教授坦言，現時癌症患者對臨床試驗的接受程度已愈來愈高，知道是多一個選擇，讓自己能安全及免費地接受新藥治療。巴士的報記者攝

本港患者除癌症本身 相對健康狀況良好

許教授指，她發現香港的癌症患者，除癌症本身，健康狀況相對好，「如吸煙率低，本港吸煙率是個位數，遠低於全球15%的平均水平，愛運動、肥胖率低，總體能（fitness）不錯。」所以，對這批身體狀況良好的病人，若已無標準治療方案可用，「難道不給他們更多的治療希望嗎？」

她坦言，現時病人對臨床試驗的接受程度已愈來愈高，當然仍需續提高病人的認知（raise awareness），「讓他們知道參與是安全的，並可以接觸到有效的新藥。」

港大約有80至100項活躍臨床試驗 包括較罕見癌症

她說，現時港大癌症醫學中心下的癌症臨床試驗約有80至100項活躍的臨床試驗，覆蓋多種癌症，包括乳腺癌、肺癌、腸癌、肝癌、前列腺癌、腎癌、胰臟癌等，而且同一種癌症的不同類型，如乳腺癌有三陰型、荷爾蒙受體陽性、HER2陽性等；以及不同分期（如早期或較晚的第四期等）都有對應的臨床試驗方案。

而現時參與臨床試驗的癌症病人約有200至250人，每項試驗的參與人數不同。她說，常見的癌症可能有20人以上，「但在香港較罕見的癌症，如僅佔肺癌5%的小細胞肺癌，可能只有2至3人參與，但只要有患者嘅需求未被滿足（unmet needs），我哋都會開展，因為病人有確實需要。」

2013年《科學》雜誌指免疫治療對抗癌症，為年度重大突破。

澳洲首個接受免疫治療臨床試驗患者 健康見證兒孫長大

許教授加入港大前，曾於澳洲擔任內科腫瘤科醫生23年，期間致力開展多項臨床試驗。2012年，她在澳洲悉尼大學擔任腫瘤科講座教授，在首階段的臨床試驗中，她曾為一名接受過不同治療均告無效的轉移性肺癌患者提供試驗免疫療程，屬全澳洲第一個免疫治療藥物的臨床試驗，「當時他肺癌已擴散全身，預計活不過2012年，但14年後嘅今日，他依然健在，還可以見到孫輩長大，呢個就係臨床試驗嘅意義，當然唔係每個人都有咁好嘅效果，但至少能為有需要嘅病人帶來希望。」

她說，免疫治療對抗癌症，在2013年被《科學》雜誌評為年度重大突破（breakthrough of the year）。當時雖然第一期數據有限，但背後的科學理據很紮實。現時，免疫治療的藥物已廣泛應用於多種癌症，「無論是第二期、第三期還是第四期的癌症病人，都證明有效，不僅能延長壽命，還能提升生活質量，甚至有第四期癌症患者有根治的可能，但當然唔係所有人都適用。」

免疫治療增存活率 部分甚至根治

她引述肺癌的數據，2008年第四期已擴散的肺癌患者，5年存活率不足5%，但到2021年，部分能接受免疫治療的患者，其5年存活率提升到32%，增幅顯著，「免疫治療與化療、標靶藥不同，後兩者對於第四期患者主要是延長壽命，但免疫治療能讓一部分患者根治。」不過，她說，免疫治療不適用於有基因改變的癌症患者，如亞洲肺癌患者常見的EGFR基因改變。

她以第二及三期肺癌患者為例，臨床試驗數據顯示，若以化療加免疫治療後，才進行手術，可增加存活率，「有些病人可能唔知道有呢個機會，直接先選擇手術，錯過最佳治療組合，所以癌症患者確診後，應該問下有冇適合的臨床試驗，不單可能免費用藥，效果仲可能更佳。」

再如三陰性乳腺癌患者，患者化療加上免疫治療後，5年無惡化者從72.2%提升到81.2%，存活率亦提升5個百分點；而亞洲患者的效果更佳，無惡化存活率從72.1%提升到87.4%，增幅為15.3%，存活率從81.1%提升到91.9%。

她說，若要自費接受免疫治療，政府醫院買藥每3星期要約4萬元，「有NGO（非政府機構）資助都要2.7萬，整個療程總共要打17次，即近46萬，費用好高，但參與臨床試驗是可以完全免費。」

港大醫學院。

經轉介後需經嚴格篩選及檢查  病人有充分知情權

她說，現時參與臨床試驗的病人，主要用轉介方式，由外科醫生確診後，若符合條件就會轉介。香港大學癌症醫學中心網站有「臨床試驗專區」，有對應表格可填寫。入選標準一般包括年齡、性別、健康狀況及其他條件，如病人有興趣參與而又初步符合資格，將獲邀參與篩選，進行一系列的檢查，如血樣檢測、X光檢驗及臨床檢查等。

她說，病人都需經過嚴格的納入標準（inclusion criteria）篩查，「如肝腎功能不好、嚴重貧血、心臟有問題嘅病人都不能參加，呢個亦保障咗安全性。團隊會仔細跟進病人，所有流程都在最安全環境下進行，病人有充分知情權，最終是自己決定是否參加，起碼多一個選擇。」

臨床試驗啟動前，各項相關的臨床前及臨床實驗數據必須提交至研究倫理委員會及衛生署作獨立的倫理與科學審批。在試驗過程進行期間，監管單位會進行持續追蹤以確保試驗妥善進行。研究團隊亦會密切監察病人的身體狀況。

許教授說，有3名屬全球首名（global first）參與跨國臨床試驗的病人，其背後牆上掛着的就是相關表揚證書。巴士的報記者攝

本港有望成為跨國癌症藥物臨床試驗重要夥伴 

許教授坦言，希望香港能成為全球臨床試驗新藥的重要合作夥伴，跨國癌症藥物臨床試驗的重要中心。她說，港大臨床試驗中心(CTC)已有27年歷史，團隊有70多人，包括各方面的專家，也有倫理審批（ethics approval）部門，癌症臨床試驗亦有完善的人才培訓，團隊穩定性及專業性都高。她說，近3年試驗數量倍增，由以往40至50項增至現時80至100項，參與病人亦增約1/3，更有3名屬全球首名（global first）參與跨國臨床試驗的病人，屬亞太地區首名的病人則更多。

「背後是因為倫理審批效率高、病人需求和藥物能匹配、團隊和醫生的熱情（passion）等；而每個試驗開始前，都會同團隊、專家講清楚試驗的優勢，同適合的病人群體，確保大家都相信試驗的價值，才推薦給病人。而最重要的永遠是病人安全同數據的準確性，有監查員定期檢查數據，確保所有流程符合標準，數據真實可靠。」

現時，內地自主研發不少創新抗癌藥物，而政府為加快新藥審批及落地的「1+」機制，亦讓更多「好藥港用」。許教授說，內地不少新藥都希望透過本港進入全球市場，與外國藥廠合作開展跨國臨床試驗，如一款內地研發的「聰明化療藥」，已在內地批准用於第四期三陰性乳腺癌，效果比化療更好，現在與外國藥廠合作開展全球試驗，香港作為參與地區，病人都能受益；而「1+」機制亦加快新藥在香港的可及性，讓本港有更多新藥可開展臨床試驗。

SUSMED公司（東京證券交易所代號：4263）宣布，其專有的區塊鏈臨床試驗系統「SUSMED SourceDataSync®」（簡稱SUSMED SDS）已成功協助一款藥物產品取得上市許可。這次標誌著全球首個基於利用區塊鏈技術的行業贊助臨床試驗結果而獲得藥物批准的案例。

藥物開發面臨的挑戰

SUSMED SDS 有助進行高質素及高效的臨床試驗。 AP圖片

全球藥物研發（R&D）開支持續上升，過去十年每年增長約8.5%。研發開支增加的主要驅動因素包括研發進步及方案日益複雜。在日本，為遵守良好臨床試驗規範（GCP）條例而進行的勞動密集型及過度工程化操作，被廣泛認為是主要影響因素。這亦導致日本每名臨床研究助理（CRA）管理的臨床試驗地點數量，僅為美國的三分之一。因此，研發成本上升導致嚴重的藥物滯後及藥物流失問題，繼而對社會及經濟安全構成重大挑戰。近年來，更新後的良好臨床試驗規範國際指引ICH-E6(R3)概述了「品質源於設計」（QbD）方法。該指引指出，贊助商應避免不必要的複雜性，不應對參與者及研究人員施加不必要的負擔。同時，亦要求實施適當系統，以管理試驗過程所有階段的品質。

我們的解決方案及舉措

SUSMED SDS是一個利用區塊鏈技術的臨床試驗管理系統，可安全地將醫療機構獲取的醫療數據與病例報告表（CRF）數據同步。這顯著減少了醫療地點的數據輸入工作量及監管規定的監測任務。監管沙盒系統的驗證結果已於2020年6月在國際同行評審醫學期刊上發表（Hirano et al., 2020, JMIR）。基於這些發現，SUSMED根據《產業競爭力強化法》提交了「監管灰色地帶查詢系統」的申請，並於2020年12月4日獲厚生勞動省（MHLW）發出正式通知，確認以區塊鏈技術替代監測任務符合日本的GCP條例。此外，在日本醫療研究開發機構（AMED）支持的研發推廣網絡項目下，對傳統臨床試驗流程與SUSMED SDS流程進行了比較評估，結果顯示監測工作量減少了45.9%，醫療機構工作量減少了32.0%，用於驗證及糾正的數據查詢減少了46.7%。這些發現表明，利用區塊鏈技術進行臨床試驗數據管理，在大幅減少整體營運開支的同時，亦顯著有助於簡化流程，提高生產力，符合「品質源於設計」（QbD）原則。

此外，國際製藥工程學會（ISPE）於2022年發布的GxP指引GAMP 5第二版，將區塊鏈技術列為增強數據完整性的關鍵解決方案，這預示著全球對區塊鏈在臨床試驗生態系統中擴大應用的期望日益增長。

成就及未來展望

這次基於利用區塊鏈技術的臨床試驗而獲得藥物產品的監管批准，標誌著全球首創的成就，推動了對這項技術更廣泛實施的期望，以加速建立現代臨床試驗生態系統。

SUSMED公司總裁兼行政總裁上野太郎表示：「作為一名臨床醫生，我認為藥物流失問題，即海外用於患者護理的藥物在日本仍無法獲得，是一個關鍵挑戰。2020年，透過參與監管沙盒系統及《產業競爭力強化法》下的監管灰色地帶查詢系統，我們證明了利用區塊鏈技術可有效遵守GCP條例。我深感欣慰，現在已根據這次放寬監管，批准了一款藥物產品上市，這為患者提供了新的治療選擇。我衷心感謝所有持份者的不懈努力，使這次里程碑得以實現。SUSMED將繼續致力於透過推進創新臨床試驗生態系統的建立，為新療法的最佳開發作出貢獻。」

此外，內閣府知識產權戰略本部事務局局長中原裕彥（前內閣官房經濟再生局參事）及經濟產業省大臣官房副局長西川和見（前經濟產業省醫療產業課長）向我們發送了以下評論：

內閣府知識產權戰略本部事務局局長中原裕彥表示：「我衷心祝賀厚生勞動省批准了一款透過區塊鏈臨床試驗系統驗證的藥物產品上市。這次批准是基於透過監管沙盒系統獲得的結果而實現的，意義深遠。我們期待未來創新技術及解決方案繼續為解決社會挑戰作出貢獻。」

經濟產業省大臣官房副局長西川和見表示：「我很高興看到SUSMED的舉措作為透過技術應用改善醫療品質的努力，以及利用監管沙盒系統的具體成功範例，正在適當推進。我期待他們未來為實現『健康老齡化社會』作出進一步努力。」

這次全球首創的成就，即在放寬監管後，透過利用區塊鏈技術的臨床試驗驗證的藥物獲得監管上市批准，代表著在解決藥物滯後及藥物流失等挑戰方面邁出了重要一步。我們已透過利用SUSMED SDS，在臨床開發中建立了減少成本及營運工作量的堅實記錄，並期待在更廣泛的製藥公司臨床試驗中擴大其應用。此外，透過為建立以QbD原則為基礎的臨床試驗生態系統作出貢獻，我們旨在提高藥物開發的生產力及品質，最終支持未來社會保障開支的優化及長期可持續性。

參考資料

SUSMED SDS的主要實施案例

新技術示範系統（監管沙盒系統）

「新技術示範系統」（俗稱監管沙盒系統）根據《生產力改善特別措施法》設立，旨在促進利用新技術及創新商業模式的商業活動。透過限制參與者及時間範圍，這個框架創造了一個受控環境，允許公司在不受現有法規約束的情況下進行實際示範。這個系統可實現快速驗證，並可利用由此產生的數據及證據推動監管改革。

關於SUSMED公司

SUSMED公司是一家以研發為導向的企業，致力於推進數碼醫療。除了開發數碼療法（DTx），包括用於失眠症的治療應用程式外，SUSMED還提供由區塊鏈技術驅動的臨床開發支援系統。SUSMED以強大的技術為基礎，透過涵蓋數碼療法及區塊鏈技術醫療應用等多項專利的專有知識產權組合，推動數碼醫療的發展。首頁：https://www.susmed.co.jp/en/ SUSMED SDS：https://www.susmed.co.jp/en/system/

備註

本新聞稿中包含的藥物產品資訊僅用於企業披露目的，不構成對其的廣告或推廣。

（美聯社）