大塚製藥開發及商業化公司與大塚製藥株式會社（統稱大塚製藥）今日公布，相比安慰劑，VOYXACT（sibeprenlimab-szsi）在十二個月內維持患有原發性IgA腎病（IgAN）且有疾病惡化風險的成年患者的腎功能。VOYXACT顯示，估計腎小球濾過率（eGFR）較基線平均增加0.7毫升/分鐘/1.73平方米，而安慰劑組則下降4.8毫升/分鐘/1.73平方米，提供初步證據，顯示sibeprenlimab或可穩定IgA腎病患者的eGFR下降，這將在正進行的第三期VISIONARY試驗中進一步驗證。這些結果在格拉斯哥舉行的2026年歐洲腎臟協會（ERA）大會上公布，作為VISIONARY第三期試驗預設中期分析的一部分。在VISIONARY研究中，VOYXACT耐受性良好，安全性與先前報告的數據一致。VISIONARY研究最終分析的完整數據將在未來的醫學會議上公布。這些發現提供臨床證據，將上游選擇性A增殖誘導配體（APRIL）抑制與下游腎功能維持聯繫起來，強化VOYXACT改善長期預後的潛力。
澳洲新南威爾士大學教務長Vlado Perkovic醫生指出：「對於IgA腎病患者而言，減緩腎功能喪失對改善長期預後至關重要，包括降低腎衰竭及需要透析或移植的機會。這些數據非常令人鼓舞，顯示選擇性抑制APRIL或可減緩eGFR下降，有助患者維持腎功能並改善長期預後。」
大塚製藥公布VOYXACT治療IgA腎病（IgAN）的第三期VISIONARY試驗中期數據，顯示該藥物在十二個月內維持腎功能。 AP圖片
在全球VISIONARY第三期試驗（總數320名患者；sibeprenlimab組152名；安慰劑組168名）的預設中期分析中，接受sibeprenlimab治療的患者，eGFR較基線平均增加0.7毫升/分鐘/1.73平方米（95%置信區間：-0.9至2.3），而安慰劑組則下降4.8毫升/分鐘/1.73平方米（95%置信區間：-6.3至-3.3），治療效果為5.5毫升/分鐘/1.73平方米（95%置信區間：3.4至7.6）。在十二個月時，sibeprenlimab顯示的eGFR較基線平均變化達到KDIGO治療目標，即將每年腎功能下降率降至正常生理水平（每年少於1毫升/分鐘/1.73平方米）。
為支持基線變化分析中觀察到的腎功能維持，eGFR的年化斜率顯示，sibeprenlimab組在十二個月內為每年下降3.0毫升/分鐘/1.73平方米（95%置信區間：-4.6至-1.4），而安慰劑組則為每年下降7.6毫升/分鐘/1.73平方米（95%置信區間：-9.1至-6.1），治療效果為每年4.6毫升/分鐘/1.73平方米（95%置信區間：2.5至6.8）。VOYXACT的整體安全性與安慰劑相若，最常見的不良事件為感染及注射部位反應。Sibeprenlimab普遍耐受性良好，治療期間出現的不良事件（TEAEs）類型及頻率與安慰劑相若。
大塚製藥執行副總裁兼首席醫學官John Kraus醫生表示：「結合先前觀察到的Gd-IgA1、蛋白尿及血尿減少，這些新的eGFR數據顯示腎功能在十二個月內得以維持，進一步擴展VOYXACT的證據，證明其有望顯著改善患有原發性IgAN且有疾病惡化風險的成年患者的臨床預後。這些發現強化選擇性APRIL抑制作為一種靶向方法的理據，該方法可調節B細胞活性以減少致病性IgA產生，而不會導致B細胞耗竭，使選擇性APRIL抑制成為改善IgA腎病患者預後的安全有效選擇。」
關於VISIONARY研究
VISIONARY第三期試驗正在進行中，將評估sibeprenlimab在為期二十四個月的治療期間，根據估計腎小球濾過率的年化斜率（關鍵次要療效終點）及估計腎小球濾過率較基線變化（次要療效終點）來維持腎功能的長期安全性及療效。額外的長期評估計劃在第二/三期開放標籤擴展研究中進行。
關於IgAN
IgA腎病（IgAN）是一種進行性、免疫介導的慢性腎病，通常在二十至四十歲的成年人中發病，並可能導致大多數患者終生患上末期腎病（ESKD）。IgAN的特徵是Gd-IgA1複合物在腎臟中積聚。IgAN可導致腎功能逐漸喪失，最終發展為末期腎病，對患者造成沉重負擔。儘管有支持性護理，但仍缺乏針對病因的治療方法。繼續研究IgAN對於發掘改善我們對患者的理解及治療的機會至關重要。
關於VOYXACT®（sibeprenlimab-szsi）
VOYXACT（sibeprenlimab-szsi）是一種人源化單克隆抗體，結合並阻斷APRIL，APRIL在IgAN發病機制中的「四重打擊」過程中發揮關鍵作用，並透過促進致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）的產生，成為IgAN進展的重要啟動及維持因素。抑制APRIL可降低血清半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）水平，而Gd-IgA1與IgAN的發病機制有關。VOYXACT是每四周注射一次的自我皮下注射劑。VOYXACT是首個亦是唯一獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批准用於原發性IgAN的治療藥物，其選擇性抑制APRIL，APRIL是該疾病的關鍵免疫驅動因素。VOYXACT於2025年11月25日獲美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准。大塚製藥已向美國食品藥品監督管理局（FDA）啟動VOYXACT傳統批准的補充生物製品許可申請（sBLA）的滾動提交，當中包括二十四個月eGFR終點的數據。
VOYXACT®（sibeprenlimab-szsi）的適應症及重要安全資訊
適應症
VOYXACT適用於降低患有原發性免疫球蛋白A腎病（IgAN）且有疾病惡化風險的成年患者的蛋白尿。
此適應症是根據蛋白尿減少而獲加速批准。VOYXACT是否能長期減緩IgAN患者的腎功能下降尚未確定。此適應症的持續批准可能取決於確證性臨床試驗中臨床益處的驗證及描述。
重要安全資訊
禁忌症
VOYXACT禁忌用於對sibeprenlimab-szsi或VOYXACT任何賦形劑有嚴重過敏反應的患者。
警告及注意事項
免疫抑制及感染風險增加：VOYXACT透過減少抗體產生來抑制免疫系統，這可能增加感染風險。患有慢性或復發性感染的患者，嚴重感染的風險可能增加。在臨床試驗中，接受VOYXACT治療的患者有49%出現感染，而安慰劑組則為45%。
在開始使用VOYXACT前，應評估患者是否有活躍感染。治療期間，應監測患者是否有感染的跡象及症狀。若出現嚴重感染，應考慮暫停使用VOYXACT，直至感染受控。
免疫抑制及免疫接種風險：由於其作用機制，VOYXACT可能干擾對疫苗的免疫反應，並增加活疫苗引起的感染風險。不建議在開始使用VOYXACT前30天內或治療期間接種活疫苗，因為其安全性尚未確定。目前沒有關於從接種活疫苗者向接受VOYXACT治療的患者二次傳播感染的數據，亦沒有關於在接受VOYXACT治療期間進行免疫接種的有效性數據。
常見不良反應：接受VOYXACT治療的患者及安慰劑組最常見的不良反應（在VOYXACT治療患者中報告率超10%，且發生率高於安慰劑組）分別為感染（49%對45%）及注射部位反應（24%對23%）。最常見的感染是上呼吸道感染（15%對14%），最常見的注射部位反應是注射部位紅斑（13%對12%）。大多數不良反應報告為輕度或中度，並在無需中斷或停止治療的情況下消退。
懷孕：目前沒有關於VOYXACT用於孕婦的數據，以評估藥物相關的重大出生缺陷、流產或其他不良母體或胎兒預後風險。單克隆抗體，例如sibeprenlimab-szsi，可隨著懷孕進程主動穿過胎盤；因此，對胎兒的潛在影響在懷孕中後期可能更大。
哺乳：目前沒有關於sibeprenlimab-szsi在人乳中存在、sibeprenlimab-szsi對母乳餵養嬰兒的影響，或sibeprenlimab-szsi對乳汁分泌影響的數據。
兒童使用：VOYXACT在兒童患者中的安全性及有效性尚未確定。
老年人使用：VOYXACT的臨床研究未納入足夠數量的六十五歲及以上患者，以確定他們是否與年輕成年患者有不同反應。
關於大塚製藥
大塚製藥株式會社是一家全方位醫療保健公司，專注於每個人提升福祉的潛力。我們的醫療相關業務提供身心健康的治療及診斷。我們的營養保健業務支持日常健康維護及改善。大塚製藥的獨特產品及服務以科學證據為基礎，並遵循我們的企業理念：大塚人為全球更佳健康創造新產品。
大塚美國製藥公司及大塚製藥開發及商業化公司是全球醫療保健公司大塚製藥株式會社在美國的間接子公司。大塚製藥的美國公司在神經科學、腎臟病學及免疫學領域，致力於創新產品的開發及商業化。我們的核心是堅韌不拔——為患者、護理人員及其摯愛，不論遇到任何挫折，都堅決克服一切障礙。我們不會受限於墨守成規。
（美聯社）
據世衞發表2020年數據，全球有近2000萬宗癌症新發病例，而每年約1000萬人因癌症死亡，逾一半在亞洲。癌症治療的科技發展迅速，新藥研發給患者帶來希望，但意味醫療費用更高，若患者能參與臨床試驗，不僅能接受嶄新治療，更可用相對低廉甚或無需自費的前提下，更快地接受新藥治療，亦有安全保障。
許漪雯教授表示，港大進行了約80至100項活躍的臨床試驗，有約200至250名病人參與，她期望未來有更多患者可受惠於臨床試驗計劃，得到免費治療之餘，亦增存活率。巴士的報記者攝
港大癌症醫學中心總監許漪雯教授接受《巴士的報》訪問時表示，港大進行了約80至100項活躍的臨床試驗（clinical trials），覆蓋多種癌症，有約200至250名病人參與；過去3年更有3名屬全球首名（global first）參與跨國臨床試驗的病人，她期望本港能成為全球臨床試驗的重要合作夥伴，而更希望公眾認知增加，所有癌症病人在治療過程中都主動問：「有冇適合自己嘅癌症臨床試驗？」最終讓更多患者可受惠於臨床試驗計劃，增存活率，甚至得到根治。
許教授引述世界衛生組織（WHO）國際癌症研究機構（IARC）數據，2020年全球有近2000萬宗癌症新發病例，一半在亞洲；而每年約1000萬人因癌症死亡，亦有逾一半在亞洲；預計到2045年，全球癌症新發病例會增至3260萬，幾乎翻倍。她認為，持續研發新藥及治療新方案很重要，為患者帶來希望，而讓患者參與臨床試驗已獲證實為一個有效的方法，期望癌症患者及市民對臨床試驗的安全性及益處有更多認知。
她表示，所有臨床試驗都要跟既有的方案（protocol）進行，由研究人員緊密跟進，防止不良副作用。而參與者全都自願，由專業團隊與患者詳細商討後同意參加，並先進行篩查，合資格後抽籤分配治療方案，「我經常同病人講，平常心對待就得，因有一半機會免費用最好嘅藥，另一半機會則有可能用到更好嘅藥。」
她說：「醫生係醫病人，唔係醫癌症」，「醫生會先考慮其他積極治療方案，若狀況唔好，就會著重紓緩症狀，但唔代表冇得救。」
臨床試驗可在免費情況下試新治療方案
她以第三期臨床試驗為例，一半病人會接受最標準的藥物治療，另一半則額外加一種新藥，「呢啲藥可能比較新同較貴，但第三期研究通常已有充足理據，在跨國多個中心曾進行試驗，香港是其中一個，全世界都有病人一齊參與，安全性有保障，「而更重要是，在香港要自費，病人負擔幾重，但臨床試驗可在免費情況下使用。」
她強調，這些新藥都經港大癌症醫學中心團隊的癌症專家團隊的嚴格篩選，參考藥物的背景、過往的臨床數據（track record）及背後的科學依據，確保相關選擇對病人最有利，「我是一個evidence based的醫生，所有用藥都基於臨床試驗數據，會同病人溝通清楚益處同風險。」
不同階段臨床試驗都有相關數據支持 並嚴格監控
除已到達第三期的新藥，臨床試驗亦有第一期或第二期的新藥。她解釋，第一期試驗的數據相對少，但仍有來自臨床前研究（preclinical studies），包括癌細胞實驗、動物實驗，甚至早期人體首次試驗（first in human studies）的數據，有科學支撐而且監控嚴格。
她解釋，早期的臨床試驗或可分第一期A及第一期B，A階段要確定合適劑量，慢慢提升劑量觀察反應；到B是擴充階段，增加病人數量，進一步觀察其副作用，完成後再進入第二期，觀察更多病人中的獲益比例同副作用；到第三期就要與目前最好的治療方案對比，或需數百甚至上千名病人參與，必須全球合作開展，「對於用盡所有治療方案仍想積極治療嘅病人，參與有科學依據、團隊嚴密監控嘅臨床試驗，係安全嘅選擇。」
許教授坦言，現時癌症患者對臨床試驗的接受程度已愈來愈高，知道是多一個選擇，讓自己能安全及免費地接受新藥治療。巴士的報記者攝
本港患者除癌症本身 相對健康狀況良好
許教授指，她發現香港的癌症患者，除癌症本身，健康狀況相對好，「如吸煙率低，本港吸煙率是個位數，遠低於全球15%的平均水平，愛運動、肥胖率低，總體能（fitness）不錯。」所以，對這批身體狀況良好的病人，若已無標準治療方案可用，「難道不給他們更多的治療希望嗎？」
她坦言，現時病人對臨床試驗的接受程度已愈來愈高，當然仍需續提高病人的認知（raise awareness），「讓他們知道參與是安全的，並可以接觸到有效的新藥。」
港大約有80至100項活躍臨床試驗 包括較罕見癌症
她說，現時港大癌症醫學中心下的癌症臨床試驗約有80至100項活躍的臨床試驗，覆蓋多種癌症，包括乳腺癌、肺癌、腸癌、肝癌、前列腺癌、腎癌、胰臟癌等，而且同一種癌症的不同類型，如乳腺癌有三陰型、荷爾蒙受體陽性、HER2陽性等；以及不同分期（如早期或較晚的第四期等）都有對應的臨床試驗方案。
而現時參與臨床試驗的癌症病人約有200至250人，每項試驗的參與人數不同。她說，常見的癌症可能有20人以上，「但在香港較罕見的癌症，如僅佔肺癌5%的小細胞肺癌，可能只有2至3人參與，但只要有患者嘅需求未被滿足（unmet needs），我哋都會開展，因為病人有確實需要。」
2013年《科學》雜誌指免疫治療對抗癌症，為年度重大突破。
澳洲首個接受免疫治療臨床試驗患者 健康見證兒孫長大
許教授加入港大前，曾於澳洲擔任內科腫瘤科醫生23年，期間致力開展多項臨床試驗。2012年，她在澳洲悉尼大學擔任腫瘤科講座教授，在首階段的臨床試驗中，她曾為一名接受過不同治療均告無效的轉移性肺癌患者提供試驗免疫療程，屬全澳洲第一個免疫治療藥物的臨床試驗，「當時他肺癌已擴散全身，預計活不過2012年，但14年後嘅今日，他依然健在，還可以見到孫輩長大，呢個就係臨床試驗嘅意義，當然唔係每個人都有咁好嘅效果，但至少能為有需要嘅病人帶來希望。」
她說，免疫治療對抗癌症，在2013年被《科學》雜誌評為年度重大突破（breakthrough of the year）。當時雖然第一期數據有限，但背後的科學理據很紮實。現時，免疫治療的藥物已廣泛應用於多種癌症，「無論是第二期、第三期還是第四期的癌症病人，都證明有效，不僅能延長壽命，還能提升生活質量，甚至有第四期癌症患者有根治的可能，但當然唔係所有人都適用。」
免疫治療增存活率 部分甚至根治
她引述肺癌的數據，2008年第四期已擴散的肺癌患者，5年存活率不足5%，但到2021年，部分能接受免疫治療的患者，其5年存活率提升到32%，增幅顯著，「免疫治療與化療、標靶藥不同，後兩者對於第四期患者主要是延長壽命，但免疫治療能讓一部分患者根治。」不過，她說，免疫治療不適用於有基因改變的癌症患者，如亞洲肺癌患者常見的EGFR基因改變。
她以第二及三期肺癌患者為例，臨床試驗數據顯示，若以化療加免疫治療後，才進行手術，可增加存活率，「有些病人可能唔知道有呢個機會，直接先選擇手術，錯過最佳治療組合，所以癌症患者確診後，應該問下有冇適合的臨床試驗，不單可能免費用藥，效果仲可能更佳。」
再如三陰性乳腺癌患者，患者化療加上免疫治療後，5年無惡化者從72.2%提升到81.2%，存活率亦提升5個百分點；而亞洲患者的效果更佳，無惡化存活率從72.1%提升到87.4%，增幅為15.3%，存活率從81.1%提升到91.9%。
她說，若要自費接受免疫治療，政府醫院買藥每3星期要約4萬元，「有NGO（非政府機構）資助都要2.7萬，整個療程總共要打17次，即近46萬，費用好高，但參與臨床試驗是可以完全免費。」
港大醫學院。
經轉介後需經嚴格篩選及檢查 病人有充分知情權
她說，現時參與臨床試驗的病人，主要用轉介方式，由外科醫生確診後，若符合條件就會轉介。香港大學癌症醫學中心網站有「臨床試驗專區」，有對應表格可填寫。入選標準一般包括年齡、性別、健康狀況及其他條件，如病人有興趣參與而又初步符合資格，將獲邀參與篩選，進行一系列的檢查，如血樣檢測、X光檢驗及臨床檢查等。
她說，病人都需經過嚴格的納入標準（inclusion criteria）篩查，「如肝腎功能不好、嚴重貧血、心臟有問題嘅病人都不能參加，呢個亦保障咗安全性。團隊會仔細跟進病人，所有流程都在最安全環境下進行，病人有充分知情權，最終是自己決定是否參加，起碼多一個選擇。」
臨床試驗啟動前，各項相關的臨床前及臨床實驗數據必須提交至研究倫理委員會及衛生署作獨立的倫理與科學審批。在試驗過程進行期間，監管單位會進行持續追蹤以確保試驗妥善進行。研究團隊亦會密切監察病人的身體狀況。
許教授說，有3名屬全球首名（global first）參與跨國臨床試驗的病人，其背後牆上掛着的就是相關表揚證書。巴士的報記者攝
本港有望成為跨國癌症藥物臨床試驗重要夥伴
許教授坦言，希望香港能成為全球臨床試驗新藥的重要合作夥伴，跨國癌症藥物臨床試驗的重要中心。她說，港大臨床試驗中心(CTC)已有27年歷史，團隊有70多人，包括各方面的專家，也有倫理審批（ethics approval）部門，癌症臨床試驗亦有完善的人才培訓，團隊穩定性及專業性都高。她說，近3年試驗數量倍增，由以往40至50項增至現時80至100項，參與病人亦增約1/3，更有3名屬全球首名（global first）參與跨國臨床試驗的病人，屬亞太地區首名的病人則更多。
「背後是因為倫理審批效率高、病人需求和藥物能匹配、團隊和醫生的熱情（passion）等；而每個試驗開始前，都會同團隊、專家講清楚試驗的優勢，同適合的病人群體，確保大家都相信試驗的價值，才推薦給病人。而最重要的永遠是病人安全同數據的準確性，有監查員定期檢查數據，確保所有流程符合標準，數據真實可靠。」
現時，內地自主研發不少創新抗癌藥物，而政府為加快新藥審批及落地的「1+」機制，亦讓更多「好藥港用」。許教授說，內地不少新藥都希望透過本港進入全球市場，與外國藥廠合作開展跨國臨床試驗，如一款內地研發的「聰明化療藥」，已在內地批准用於第四期三陰性乳腺癌，效果比化療更好，現在與外國藥廠合作開展全球試驗，香港作為參與地區，病人都能受益；而「1+」機制亦加快新藥在香港的可及性，讓本港有更多新藥可開展臨床試驗。
